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目的:探讨来氟米特治疗儿童激素依赖肾病综合征的疗效,并对其安全性进行评估。方法:采用组间自身前后比较采用配对样本t检验,筛选2011年1月至2016年12月在中国医科大学附属盛京医院做肾脏病理检查并长期随访的患儿,纳入标准:(1)儿童原发性肾病综合征单纯型初始口服泼尼松敏感,减量至隔日晨起20mg或每日晨起10mg后无明显诱因反复复发而诊断激素依赖患儿;(2)应用口服泼尼松治疗后BMI>25%,身高低于同年龄组2个标准差以下;(3)肾脏病理表现为微小病变;(4)接受泼尼松联合来氟米特10mg/d治疗,应用LEF后随访1年以上;(5)临床资料完整。所有肾病综合征患儿复发后均调整激素用药,将泼尼松改为每日晨起20mg口服1周后尿蛋白仍不转阴者,改为每天滴注甲强龙40mg至尿蛋白转阴后,再次将激素改为每日晨起20mg口服,同时加用LEF10mg/d睡前顿服。同时将泼尼松按规律逐渐减量,减量至隔日晨起5mg时维持治疗2个月不减量。治疗后1、3、6、9、12月时随访1次,监测患儿尿蛋白定量、血常规、肝肾功、血糖、血钙、1,25-二羟维生素D,同时记录患儿身高体重的变化,并记录药物不良反应。结果:2011年1月至2016年12月共入选10人。规律服用LEF后并长期随访,对应用LEF治疗SDNS前后每年复发和感染次数进行前后对照,应用LEF治疗前,既往复发次数5.6±1.43,应用LEF治疗后,既往复发次数0.00±0.00,应用LEF治疗前,既往感染次数2.5±0.71,应用LEF治疗后,既往感染次数1.3±0.82,应用LEF治疗SDNS前后复发和感染次数有统计学意义(p<0.05)。应用LEF后身高第1个月-0.3±0.48,第3个月-1.5±1.43,第6个月-4.8±1.75,第9个月-8.3±2.54,第12个月-11.6.3±3.4,应用LEF后体重第1个月0.1±0.74,第3个月0.87±1.55,第6个月2.42±1.95,第9个月3.72±2.45,第12个月4.32±2.2;应用LEF后BMI第1个月0.30±0.79,第3个月1.56±2.04,第6个月4.18±2.41,第9个月6.63±3.18,第12个月8.31±3.28。应用LEF治疗SDNS后1个月内身高、体重及BMI差异无统计学意义(p>0.05),之后随访3个月至1年身高较前增长、体重及BMI较前下降,变化有统计学意义(p<0.05)。应用LEF治疗SDNS后1年内尿蛋白定量、白细胞、HB、白蛋白、谷丙转氨酶及血钙无明显异常改变,有统计学意义(p<0.05)。应用LEF治疗SDNS后一年内谷草转氨酶、血糖及SCr没有统计学意义(p>0.05)。最长随访12个月,近期无复发,无白细胞减少、肝功能受损、SCr升高等不良反应。结论:来氟米特对于儿童激素依赖肾病综合征疗效良好,不良反应少,价格合理,值得临床推广。