【目的】普拉克素是目前认为治疗原发性不安腿综合征有效的一线药物,然而其长期有效性缺乏临床客观观察数据,尤其在中国人群中,不安腿综合征患者的长期治疗方案亦缺乏明确临床数据指导。本研究旨在对普拉克索治疗原发性不安腿综合征患者进行长期临床疗效观察,以对不安腿综合征患者长期治疗方案的确定提供临床依据。【材料与方法】对2010.12-2015.2期间,在上海交通大学附属第一人民院神经内科不安腿综合征和睡眠障碍专病门诊及神经内科病房就诊的服用普拉克索治疗原发性不安腿综合征的患者进行为期0.5-4.5年的临床随访,共计446例患者。采集所有患者的性别、年龄、地域、工作性质、文化程度、家族史、发病年龄、病程、症状、累及部位、发作时间、季节变化性、间歇性或持续性、服药时间、剂量、合并症、合并用药等信息。对所有患者每个月进行一次面对面或电话随访评估。采用临床疗效总评量表(CGI),包含病情严重程度(severity of illness,SI),疗效总评(global improvement,GI)和疗效指数(efficacy index,EI)三项,其中SI分别通过国际不宁腿综合征研究组评分标准(RLSSG)、汉密尔顿抑郁量表(HAMD)分别进行评价;EI中,对副反应具体内容进行详细记录。【结果】患者服药前平均IRLSSG评分18.9分,平均病程11.6年。36例患者因经济或交通等原因6个月内停用普拉克索;其余410例患者中,12例(2.9%)患者因早期胃肠道不耐受或严重头晕等副作用1个月内停用普拉克索,9例(2.2%)患者因普拉克索无效1个月内改用其他药物。长期随访389人,间歇服药186人(47.8%),持续服药203人(52.2%)。服用剂量范围0.125mg-0.75mg,对不安腿症状,平均起效剂量0.175mg,平均起效时间3.2天,平均显效维持时间2.7个月,随访期间全程有效,因疗效减退平均加量时间4.3个月,服药随访期间,23人(5.9%)出现症状加重。服药剂量与病情严重度相关,与病程无关。起效剂量、起效时间与病情严重度无明显相关性。显效维持时间与病情严重度相关。发生症状加重患者的平均IRLSSG评分(25.6分)、平均HAMD评分(24.2分)明显高于随访患者IRLSSG、HAMD平均水平,平均服药剂量(0.475mg)明显高于随访患者平均服药剂量,其中79%为持续服药患者,21%为间歇服药患者。普拉克素对不安腿患者抑郁症状具有改善作用,平均起效时间6.7天,有效维持时间与IRLSSG评分相关。除早期不耐受患者,长期服药患者中未出现明显不耐受患者,所有随访患者中未出现强迫行为等副反应发生者。【结论】普拉克索在治疗原发性不安腿综合征中,显示良好的长期有效性与耐受性,但存在疗效减退、症状加重现象。该现象的发生与病情严重度、服药剂量相关。普拉克索平均起效剂量0.175mg,显效/有效剂量0.125mg-0.5mg,0.5mg以上剂量未显示增加有效性,但增加症状加重发生率。间歇服药患者出现症状加重的发生率低于持续服药者。