目的:观察地西他滨(Decitabine)联合CAG方案治疗中高危骨髓增生异常综合征及难治急性髓系白血病的临床疗效及不良反应。方法:自2014年1月-2015年12月我科应用地西他滨治疗中高危MDS 13例、复发难治AML 4例,共17例,年龄24-71岁,疗程1-4个。采用地西他滨+CAG方案治疗,即地西他滨20 mg,(m2·d),连用5 d,第6天起阿柔比星10 mg,(m2·d),连用8 d;阿糖胞苷10 mg/m2,1次/12h,连用14 d;提前12小时皮下注射重组粒细胞集落刺激因子(G-CSF)300μg/d,连用14 d后评估疗效。结果:13例MDS患者治疗初均有血液学进步,后1例进展为AML死亡。2例死于严重骨髓抑制并发严重感染死亡。患者中完全缓解6例(46.2%),部分缓解4例(30.7%),总有效率为76.9%(10/13)。难治AML患者中1例获得骨髓学缓解,其余3例无效,有效率25.0%。治疗过程中,患者血液系统的不良反应主要为Ⅰ-Ⅲ级骨髓抑制,中性粒细胞在化疗后10天左右最低,粒缺期容易合并上呼吸道感染,经合理的抗感染治疗后控制,骨髓抑制期14左右,用药过程中无明显不良反应。非血液系统的不良反应主要为胃肠道反应、肝功能损害和胆红素轻度升高。结论:综上所述,采用地西他滨联合CAG方案治疗中高危MDs和难治AML有较好的疗效,方案简单,疗效肯定,不良反应可耐受。需要注意的是应用地西他滨使难治AML达到骨髓缓解后并不能长期维持骨髓CR,应该尽早进行异基因骨髓移植获得更好的预后。