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目的研究胃肠道间质瘤 (gastrointestinal stromal tumors,GIST)的预后与临床病理因素之间的关系,探讨预测 GIST 恶性潜能的实用指标,为我国制定评估 GIST 生物学行为的参考标准提供理论和实践依据,也为 GIST 的格列卫分子靶向辅助治疗提供研究基础。方法 (1) 收集1981年~2004年上海市肿瘤医院、中山医院、华山医院、华东医院、长宁区中心医院、闸北区中心医院、杨浦区中心医院、青浦区中心医院、崇明县中心医院、普陀区中心医院、铁路中心医院、公利医院等十二所医院605例 GIST,采集相应的临床病理资料,并对所有病例进行跟踪随访:(2)依据随访到的240例 GIST 的生存资料,对年龄、性别、症状、肿瘤大小、淋巴结转移、组织学形态表现等临床病理学指标进行单因素生存分析,并将有统计学意义(P<0.05)的指标纳入 Cox 回归模型进行多因素生存分析;(3)根据公认的指标对 GIST 初步分组,将手术时已有肝脏、淋巴结转移或腹腔播散者,随访信息显示有肿瘤转移、死于 GIST 者, 以及形态学上有肌层浸润、粘膜浸润、神经和周围脂肪浸润、脉管内有瘤栓者定义为恶性;肿瘤体积小、细胞欠丰富、几乎无异型、无肿瘤性坏死、无核分裂者定义为良性;剩余病例为生物学行为不明的交界组。对以上三组 GIST,结合临床病理学指标进行单因素统计分析,并将有统计学意义(P< 0.05)的指标纳入 Logistic 回归模型进行多因素统计分析。结果 (1)605例 GIST 病例中跟踪随访到240例,随访率为39.7%,五年生存率73.5%, 年龄从17岁~84岁,中位年龄57岁,男女比例是1.4:1。(2)经单因素生存分析,年龄、性别、症状、肿瘤生长方式等临床病理指标与 GIST 的预后无关(P>0.05);肿瘤大小、核分裂数、肿瘤浸润(包括肌层浸润、粘膜浸润、神经脂肪浸润、血管浸润和瘤栓)、肿瘤性坏死、肿瘤细胞围绕血管呈古钱币样排列、术中播散及肝转移等临床病理指标与 GIST 的预后相关(P<0.05)。(3)经多因素生存分析,肿瘤大小、核分裂数、肿瘤浸润及肿瘤细胞围绕血管呈古钱币样排列这四项临床病理指标与 GIST 的预后相关(P<0.05)。(4)三组 GIST 经生存分析,恶性组的预后较良性组和交界性组差 (P<0.05);良性组和交界性组之间预后虽有差别,但尚未达到统计学意义。(5)经单因素统计分析,恶性组 GIST 在上述与其预后相关的指标上和良性组及交界性组之间均有显著统计学差异(P< 0.05)。(6)经多因素 Logistic 回归分析,三组 GIST 之间在肿瘤大小、核分裂数及肿瘤浸润三项指标上有统计学差异(P<0.05)。结论 (1)肝转移、术中播散、肿瘤性坏死、肿瘤大小、核分裂数、肿瘤浸润、肿瘤细胞围绕血管呈古钱币样排列均是提示 GIST 预后的相关指标,但后四项指标较其它指标在判断 GIST 预后上更有意义。(2)上述与 GIST 预后相关的指标,对 GIST 良恶性分组均有指导意义,其中肿瘤大小、肿瘤浸润及核分裂数三项指标尤为重要。讨论如何判断 GIST 的生物学行为和预后是一个有争议的问题。现行推荐的判断标准主要依据肿瘤大小和核分裂数两项指标进行评估,虽然简单易用,且重复性好,但是由于忽略了肿瘤性坏死、肿瘤浸润等重要形态学标志,有可能在预测 GIST 生物学行为上发生偏差,并进而影响 GIST 术后格列卫的辅助治疗。而且 Miettinen 最近提出的8组分类过于复杂,对临床治疗的指导意义有限。我们在对大量 GIST 病例进行长期跟踪随访后, 发现除了以上两项指标外,还有一些形态学指标可以用于预测 GIST 的预后,其中肿瘤浸润和肿瘤细胞围绕血管呈古钱币样排列这两个指标尤为重要。我们根据公认的指标对 GIST 进行良恶性分组后, 发现这些组织形态学指标的出现与否和 GIST 的生物学行为之间有很好的相关性。所以,我们认为在评估 GIST 生物学行为和预后上不应仅根据肿瘤大小和核分裂数,而应综合参考其它恶性提示指标, 以免预测失误。