基因治疗药物的研发近年来在国际、国内取得良好进展,该领域未来几年将有更多新产品进入临床研究和上市。加强基因治疗药物质量标准和质控方法的研究是保证其安全、有效的重要环节和加快产业化进程的重要因素。中检院在基因治疗药物质量控制研究方面开展了一系列研究,承担了多个国家相关重大科研课题,与研发企业共同合作,建立了不同类型基因治疗药物的质量标准和质控方法平台。对基因治疗药物应进行全过程的质量控制,其中原液和成品的质控项目包括鉴别试验(Identity)、含量(Content)、效力(Potency)、纯度(Purity)、杂质(Impurity)、安全性(Safe够)、制剂相关检测指标等内容,针对不同类型产品的特点,各项指标采用了相应的检测方法并设置其合理的限度范围对产品质量进行控制。基因治疗药物的理化分析较为困难,但目前也有一些相应的手段。对于今后基因治疗药物的质量标准和质控方法研究,需要在方法的定量化、标准化和方法学验证上进一步提高对于其他新型的基因治疗药物,需要根据其特点进行相应的质控方法和标准研究,促进更多基因治疗药物从实验室走向实际应用。