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经典的补体溶血试验对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的诊断缺乏敏感性和特异性，流式细胞术和分子生物学手段的应用，使PNH的诊断取得了突破性进展；PNH虽为一良性疾病，但病程冗长，花费昂贵，不易治愈，是一种“顽症”，以肾上腺糖皮质激素为代表的传统治疗手段对部分初发PNH可取得一定疗效；重组人源型抗补体CS单克隆抗体、化疗、干细胞移植和基因治疗给激素无效或激素依赖的难治性或复发性PNH患者带来了希望。