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经典的补体溶血试验对于阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的诊断缺乏敏感性和特异性,流式细胞术和分子生物学手段的应用,使PNH的诊断取得了突破性进展;PNH虽为一良性疾病,但病程冗长,花费昂贵,不易治愈,是一种“顽症”,以肾上腺糖皮质激素为代表的传统治疗手段对部分初发PNH可取得一定疗效;重组人源型抗补体CS单克隆抗体、化疗、干细胞移植和基因治疗给激素无效或激素依赖的难治性或复发性PNH患者带来了希望。