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目的:平滑肌肉瘤(leiomyosarcoma,LMS)占所有软组织肉瘤的5~10%,而原发腹膜后平滑肌肉瘤(retroperitoneal leiomyosarcoma,RLMS)无论是相较于其他病理类型的后腹膜肉瘤或是原发其他部位的LMS而言,预后更差,复发转移后缺少有效的治疗手段。由于其发病率低,国内外文献一般都将其与其他肉瘤归于一类分析讨论。本研究首次将其单独进行分析,观察吉西他滨联合多西他赛改良方案(mGT)一线治疗复发转移性RLMS患者的疗效及不良反应。方法:采用吉西他滨联合多西他赛的改良方案(吉西他滨900mg/m~2第1、8天联合多西他赛75mg/m~2第1天静脉滴注,每21天重复)一线治疗复发不能根治的RLMS,观察该方案的疗效以及不良反应。结果:共入组12例病例,均可进行疗效评价,累计完成49个化疗周期,中位周期数为3(范围:1~8)。2例患者最佳疗效达到PR(16.7%),4例SD(33.3%),6例PD(50.0%),疾病控制率可达50%。中位PFS 4.0个月(范围:2.9~5.1个月),中位OS 18个月(范围:5.5~30.4个月)。本方案主要不良反应为骨髓抑制,重度不良(3/4级)反应包括白细胞/粒细胞下降4例(33.3%),血小板下降者1例(8.3%),贫血1例(8.3%)。此外,本研究中未出现粒缺发热、感染、毒性导致死亡以及退组的患者;也未出现3/4级非血液学毒性。结论:吉西他滨联合多西他赛改良方案治疗复发RLMS疗效肯定且耐受性好,不需预防性使用粒细胞集落刺激因子。