【摘 要】
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目的评价造血干细胞移植(HSCT)治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效,探讨HSCT治疗中高危MDS患者的临床疗效。方法1999年6月～2009年3月对14例MDS及MDS转急性髓系白血
【机 构】
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浙江大学医学院附属第一医院骨髓移植中心;
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目的评价造血干细胞移植(HSCT)治疗中高危骨髓增生异常综合征(MDS)患者的疗效,探讨HSCT治疗中高危MDS患者的临床疗效。方法1999年6月～2009年3月对14例MDS及MDS转急性髓系白血病(AML)患者行HSCT治疗。其中男性6例.女性8例,中位年龄34(18～45)岁。包括RAEB 7例,RAEB-t 3例,MDS-AML 4例;IPSS预后分组,中危Ⅱ组5例,高危9例。移植前病程中位18.5(6～120)个月,11例曾接受化疗,其中4例为RAEB,3例RAEB-t,4例MDS/AML,其中7例达骨髓完全缓解状态(1例为CR2)。化疗中位疗程数为5.5(2～12)个月。其中6例接受同胞供者异基因外周血干细胞移植;8例为非亲缘异基因造血干细胞移植。以Bu-CY2为预处理方案,Bu 4mg·kg-1·d-1,-7d～-4d,CY 60mg·kg-1·d-1,-3d～-2d。以霉酚酸酯加环孢素A(CsA)和短程氨甲蝶呤(MTX)预防移植物抗宿主病,前列腺素E1脂质微球预防肝静脉阻塞病。结果除1例病人植入失败,其余13例病人均植入成功。13例患者中性粒细胞≥0.5×109/L的中位时间为15d(10d～18d),血小板≥20×109/L的中位时间为18d(11d～49d)。经DNA短串联重复序列多态性分析和染色体检查,均为供者植活。在13例allo-PBSCT患者中7例(53.8%)发生Ⅰ～Ⅲ度急性GVHD。8例(61.5%)患者发生慢性GVHD。其中广泛型3例,局限型5例。100天内移植相关死亡率7.1%。中位随访时间17.5(2.3-99)个月。预期3年OS率66.3±14.2%,预期3年DFS率为66.8±14.1%,3年NRM率为28.1±14.3%。共死亡4例。中位死亡时间为移植后6(2.3～17)个月。1例死于植入失败,1例死于复发,其余2例均为移植相关死亡:GVHD合并细菌性肺炎1例。GVHD合并间质性肺炎1例。外周血干细胞移植(allo-PBSCT)和骨髓干细胞移植(allo-BMT)的aGVHD发生率分别为50%,62.5%,无明显差别。亲缘间移植与非亲缘间移植3年DFS分别为83.3±15.2%,60.0±18.2%,(p=0.576),无明显统计学差异。患者移植前病程、是否治疗均不是影响OS率的高危因素。慢性GVHD是影响OS率的高危因素。结论HSCT是治疗MDS的有效方法。对于中危-Ⅱ及高危年轻MDS患者,可将allo-HSCT作为一线常规治疗尽早采用,亲缘与非亲缘移植具有相似的移植疗效。移植前不一定强求达到骨髓缓解,预处理采用BU/CY为主的方案,PBSCT与BMT在植入时间与GVHD的发生率上无明显差异。
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