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丙型肝炎是威胁人类健康的重要传染病之一,迄今,尚无有效的疫苗及特异性抗病毒治疗药物.该研究致力于HCV 5NCR转基因细胞与动物模型的建立,并进行反义核酸药物的开发研究,以寻找特异性抗HCV药物.因此,在建立HCV 5NCR转基因细胞模型HepG2.9706的基础上,对HepG2.9706细胞的生物特性进行了分析,采用HepG2.9706细胞评价了HCV特异性反义寡核苷酸、锤义寡核苷酸的体内抑制活性,同时进行了HCV 5NCR转基因小鼠模型的建立.此外,为了增加反义寡核苷酸在病变靶位的有效浓度,对反义寡核苷酸药物的转运体系—肝靶向pH敏性脂质体进行了研究.