目的：评估附子、半夏配伍治疗阳虚痰饮型恶性肿瘤的安全性及有效性。方法：根据纳入标准,随机纳入阳虚痰饮型的恶性肿瘤患者,在签署使用毒性药物知情同意书后,予服用含附子、半夏配伍的方药,服药前后予定期检查心电图、心酶、肝功能、肾功能、血常规、凝血功能、电解质以评估其安全性；定期检查相关影像学及肿瘤标志物以评估其对肿瘤的影响并进行生存质量量表评分(EORTC QLQ-C30)、卡氏评分(KPS)以评估其对患者生存质量的影响,此外,还需评估服药前后阳虚症状及体征的变化。根据以上收集的数值进行评估附子、半夏配伍治疗此类恶性肿瘤的安全性及有效性。结果：自2014年1月至2015年1月,共纳入恶性肿瘤患者51例,其中男性患者25例,女性患者26例。生附子最大量为150g,炮天雄最大量为200g,熟附子最大量为45g,生半夏最大量为130g。治疗期间共有16例患者出现了药后反应,包括了晕、麻、吐、泻及其他反应,程度均比较轻微,可自行缓解,治疗期间无1例患者死亡。在心电图、心酶、肝功能、肾功能、血常规、凝血功能、电解质方面进行前后对比,无论是在均值比较方面,还是数值正常与否方面,其结果提示差异均无统计学意义(P>0.05)。在影像学前后对照方面,共有28例患者服药后进行了复查,结果提示共24例(85.7%)患者肿瘤病变稳定(SD),1例(3.6%)患者肿瘤部分缓解(PR)；在肿瘤标志物前后对照方面,共25例患者服药后进行了复查,结果提示肿瘤标志物稳定的共12例(48.0%),降低的共5例(20.0%)。服药后复查相关影像学及肿瘤标志物,结果提示其未进展率均超过了50%。在生存质量方面,KPS评分进行前后对照,治疗后与治疗前的KPS评分存在显著性差异(P<0.05),治疗后KPS评分较治疗前升高。在生存质量量表(QLQ-C30+QLQ)方面,除了恶心与呕吐、经济情况没有显著性差异外,其他方面均存在显著性差异,治疗后评分均比治疗前良好。在阳虚症状及体征方面,服药后畏寒肢冷改善的占88.3%,面目虚浮改善的占74.5%,夜尿频多改善的占78.4%,咳嗽痰白改善的占84.4%,胸胁满闷改善的占84.4%,大便溏烂改善的占62.8%,阳虚舌脉改善的占39.2%,除阳虚舌脉改善未超过50%以外,其余阳虚主要症状改善均超过50%。在甲印方面,结果提示治疗前后甲印的数量存在显著性差异(P<0.05),治疗后甲印的数量较治疗前增多,在颜色方面,有20%的患者经治疗后甲印的颜色较前转红润。结论：附子、半夏配伍在治疗阳虚痰饮型的恶性肿瘤方面,很有可能没有明显的心、肝、肾及血液毒性,而且还有可能有效延缓肿瘤进展,提高患者生存质量,改善阳虚症状及体征。由于本课题入组的病例数相对较少,且病种较为复杂,治疗方案涉及到了毒药、反药、超剂量,其安全性及有效性值得进行更深入的研究。临床时需辨证使用,不可盲目照搬!