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目的:子宫内膜异位症(endometriosis,EMs)发病机理到目前为止尚未清楚明了,有研究表明血管生成对EMs的发生、发展及预后至关重要。近年来,中医药在抗血管生成的实验研究中取得长足的进展。本课题运用内异停方对EMs患者进行保守治疗,观察EMs患者临床症候、体征、CA125、血清VEGF、在位内膜VEGFR-2等变化情况,探究内异停方治疗EMs的作用机理,观察EMs与VEGF/VEGFR信号通路的相关性,以及内异停方对血清VEGF、在位内膜VEGFR-2的影响。为中医药治疗EMs的临床研究提供实验依据。方法:将40例中药保守治疗的EMs的患者分为治疗组(24例口服内异停方)和对照组(16例口服桂枝茯苓胶囊)。均于经后开始服药,经期停服,连服3个月经周期为一个疗程。于治疗前后对患者中医症候、体征进行评分,并观察CA125、血清VEGF及在位内膜VEGFR-2的变化。结果:治疗后对两组临床综合疗效进行比较,治疗组和对照组的总有效率分别为91.67%和56.25%,有显著性差异(P<0.05)。在中医症候、体征方面治疗组较对照组改善显著。治疗组治疗后CA125较治疗前下降,差异有统计学意义(P<0.05),对照组CA125治疗前后无显著变化(P>0.05),疗后行组间比较,治疗组优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。治疗组与对照组治疗前血清VEGF水平分别为(47.81±15.59),(48.94±15.87),治疗后分别为(14.64±4.25),(37.25±9.30),将两组治疗后患者血清VEGF水平作对比,P<0.05,有统计学意义。VEGFR-2在子宫内膜的阳性表达率:治疗组疗前100%,疗后83.33%,对照组治疗前后均为100%,组内比较治疗组P>0.01,对照组P>0.01;治疗后两组进行组间比较,P>0.01;统计学上均无意义,但治疗组在位内膜阳性表达率降低,说明中药对VEGFR-2转阴率有一定的作用,可能由于样本量偏少,目前没有统计学上的差异。结论:内异停方对EMs的疗效确切,可明显改善EMs患者的临床症候、体征,降低CA125水平,并可通过降低血清中VEGF的含量及在位内膜中VEGFR-2的阳性表达率,抑制血管生成,从而有效控制或延缓病情的进展。