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目的:在临床上使用维生素D联合阿奇霉素治疗儿童肺炎支原体肺炎,观察其临床疗效及安全性,并通过检测相关指标初步探讨其作用机制,为临床用药循证。方法:选取2018年8月-2019年8月入住遵义市妇幼保健院儿科病房诊断为MPP的患儿100例,随机分为对照组与观察组,每组各50例,同期随机选取该院儿保科体检的健康儿童50例,为健康组。对照组予阿奇霉素+常规疗法,观察组在对照组的基础上加用Vit D治疗,通过监测治疗前后肝肾功、心肌酶、血钙、尿常规及观察有无不良反应等检测Vit D的安全性,治疗1周后评估其临床疗效,记录咳嗽咳痰、气促、肺部啰音消失时间、退热时间及住院时间并对比;同时采集健康组体检时及观察组/对照组入院时、治疗1周后空腹静脉血,用液相-色谱串联质谱法检测血清25-(OH)D水平,ELISA法检测血清LL-37、IL-6、IL-10、TNF-α、IFN-γ、VEGF水平,q RT-PCR法检测IκB-αm RNA表达并分析。结果:观察组治疗1周后血钙水平高于治疗前(P<0.05),但均在正常范围内,且观察组治疗前后肝肾功、心肌酶、尿常规、不良反应发生率无明显差异(P>0.05)。观察组咳嗽咳痰、气促、肺部啰音消失时间及住院时间较对照组短(P<0.05)。治疗1周后,观察组显著有效29例、有效17例、无效4例,而对照组显著有效19例、有效23例、无效8例,观察组临床疗效优于对照组(P=0.039)。健康组血清25(OH)D水平均高于观察组、对照组治疗前(P<0.05)。治疗1周后:观察组血清25(OH)D、LL-37、IL-10水平及IκB-αm RNA表达明显高于其治疗前(P<0.05);对照组血清25(OH)D、LL-37、IL-10水平及IκB-αm RNA与其治疗前无明显差异(P>0.05);两组患儿血清IL-6、IFN-γ、TNF-α水平较治疗前均降低(P<0.05),且观察组降低的水平显著高于对照组降低的水平(P<0.05)。结论:(1)Vit D联合阿奇霉素佐治儿童MPP具有安全性。(2)Vit D联合阿奇霉素佐治儿童MPP是有效的。(3)Vit D联合阿奇霉素佐治儿童MPP机制可能与升高LL-37的水平增强其抗菌作用及调节IκB-α的表达抑制其炎性通路有关。