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背景和目的幼年皮肌炎是一种非化脓性的慢性自身免疫性疾病,是幼年特发性炎症性肌病中最常见的一种类型。该病以对称性的近端肌无力和特征性皮疹为特点,亦可累及肺脏、胃肠道、心脏等多脏器系统。目前对于幼年皮肌炎的病情评估尚无统一标准,而准确的评估可及时调整治疗方案,从而改善预后。本文旨在利用不同评价工具对幼年皮肌炎/多肌炎患儿的病情活动度及严重程度进行评估,通过对各评价工具的信效度检验及相关性分析,从而确定各评价工具的临床应用价值。方法搜集并筛选2008年1月至2018年9月于上海交通大学医学院附属仁济医院进行诊治的幼年皮肌炎/多肌炎患儿,在入院当日及入院后24~48h,利用儿童肌炎评定量表(CMAS)、肌炎活动性评价工具(MDAAT)、疾病活动性评分量表(DAS)完成病情评估,通过对各量表的信效度及其相关性分析判断各评价工具的临床应用价值,并探索影响CMAS评估结果的可能因素。结果(1)病例特征:本研究共35名儿童完成量表评估,包括2名多肌炎,4名无肌病皮肌炎,29名典型皮肌炎患儿,其中男性患儿15例,女性患儿20例,男女比例1:1.33。起病平均年龄为3.16±1.45岁,血清酶学升高比例50~95.5%,首发症状为皮疹、肌力减退及二者共存的比例分别为60%、37%和3%。(2)内部一致性:MDAAT、DAS、CMAS评估表的Cronbachα系数分别为0.862,0.851,0.947,均大于0.7,说明各量表条目之间相关性强,内部一致性较好。(3)重测信度:MDAAT:组内相关系数ICC 0.940(95%CI:0.907~0.966);DAS:ICC0.957(95%CI:0.929~0.976);CMAS:ICC 0.942(95%CI:0.910~0.966)。(4)结构效度:MDAAT公因子方差为0.612~0.909(>0.4),累计贡献率为85.851%(>50%),载荷值0.427~0.946(>0.4)。DAS公因子方差为0.644~0.933(>0.4),累计贡献率为82.271%(>50%),条目在公共因子上载荷值0.464~0.947(>0.4)。CMAS公因子方差为0.672~0.953(>0.4),公因子累计贡献率为84.206%(>50%),条目在公共因子上载荷值0.478~0.927(>0.4)。因子分析结果显示以上量表能够反映量表制作者的期望特征。(5)区分效度:通过配对t检验比较MDAAT、DAS、CMAS治疗前后得分,差异有统计学意义(p<0.05),提示以上评估工具对于病情变化具有较高的辨别能力。(6)相关性分析:三种量表间呈中高度相关性(r_s=0.558~0.856),与血清肌酶浓度呈低中度相关性(r_s=0.376~0.652)。(7)影响因素分析:将患儿年龄、是否合并肺间质性病变、关节炎、钙质沉着、吞咽困难进行Logistic回归分析,结果合并肺间质性病变OR值为13.516,表明肺间质性病变是影响评价结果,导致不良预后的主要因素。结论1.MDAAT、DAS、CMAS具有较好的信度、效度,各量表间相关性良好;2.各量表能够将病情活动度或严重性进行量化,从而进行病情评价;3.肺间质性病变是影响评价结果的主要因素,因而病初应尽早完善肺部组织评估,并及时干预。