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目的:比较地西他滨单药方案、HAG方案及CAG方案应用于治疗高危骨髓增生异常综合征患者的疗效和安全性,为高危骨髓增生异常综合征患者治疗方案的选择提供临床依据。方法:采取回顾性分析方法,收集2013年03月01日-2018年03月31日收治于南昌大学第一附属医院血液科符合入组条件的68例高危MDS患者的临床资料并依据治疗方案分组,其中地西他滨单药方案组28例、HAG方案组19例、CAG方案组21例。通过比较三种治疗方案完全缓解率及总有效率的差异评价治疗效果,并分析可能影响疗效的相关因素,评估患者生存时间等。通过比较三组方案治疗相关不良反应发生情况评价各组治疗方案的安全性。结果:1.三组治疗方案疗效比较:地西他滨单药方案组28例患者中CR 8例(28.6%),PR 5例(17.9%),mCR 1例(3.6%),HI 3例(10.7%),ORR 60.8%。HAG方案组19例患者中CR 1例(5.3%),PR 2例(10.5%),mCR 1例(5.3%),HI 1例(5.3%),ORR 26.3%。CAG方案组21例患者中CR 3例(14.3%),PR 2例(9.5%),mCR 1例(4.8%),HI 1例(4.8%),ORR 33.3%。三组间CR率不存在统计学差异(P=0.107),三组间ORR存在显著差异(P=0.038)。亚组分析:以年龄、性别、IPSS-R评分为分层因素下三组间ORR无显著差异;以MDS分型为分层因素下,RAEB-Ⅱ型中三组间ORR有显著差异(P=0.035);以血象为分层因素下,血红蛋白≥60 g/L的患者中三组间ORR可见显著差异(P=0.016),血小板计数<20×10^9/L的患者中三组间ORR差异显著(P=0.025)。2.三组治疗方案生存期及死亡率比较:地西他滨单药方案组、HAG方案组及CAG方案组的中位OS分别为23(4-28)个月、12(2-17)个月及14(2-20)个月,差异具有统计学意义(P=0.047);三组的中位PFS分别为13(3-15)个月、10(1-15)个月及12(2-19)个月,差异具有统计学意义(P=0.042)。亚组分析:以年龄、MDS分型、IPSS-R评分为分层因素下,三组间OS及PFS无显著差异。地西他滨单药方案组死亡患者9例(32.1%);HAG方案组死亡患者12例(63.2%);CAG方案组死亡患者13例(61.9%),三组间总死亡率差异存在统计学意义(P=0.048)。以IPSS-R评分作为分层因素,极高危组患者中三组间的总死亡率差异具有统计学意义(P=0.030);以MDS分型为分层因素下,三组间总死亡率未见显著差异。三组间治疗相关死亡率(8周内死亡率)差异不存在统计学意义。3.向急性白血病转化比较:地西他滨单药方案组转白3例(10.7%);HAG方案组转白8例(42.7%),CAG方案组转白8例(38.1%),三组间转白率存在显著差异(P=0.029)。三组间中位转白时间的差异不存在统计学意义。4.三组治疗方案安全性比较:地西他滨单药方案组、HAG方案组、CAG方案组治疗后不良反应为均以骨髓抑制、胃肠道反应、感染为多见,三组间血液学毒性反应发生率无显著差异,三组间平均粒细胞缺乏持续时间存在显著差异(P=0.018),三组间患者平均输红细胞治疗量存在显著差异(P=0.034);三组间患者输血小板治疗量存在显著差异(P=0.011);三组间感染发生率存在显著差异(P=0.026);三组间消化系统副反应发生率存在显著差异(P=0.009);三组间泌尿系统、心脑血管系统及其他副反应的发生率均未见显著差异。结论:1.地西他滨单药方案治疗高危MDS患者的近期疗效优于CAG方案及HAG方案,远期疗效待观察。2.地西他滨单药方案在延长患者生存期、降低死亡率、减少输血依赖方面较CAG方案及HAG方案具有显著优势。3.地西他滨单药方案、CAG方案及HAG方案治疗高危MDS患者的不良反应发生率相似,但地西他滨单药方案组患者发生的不良反应程度更低且持续时间更短。