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背景异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)是目前可以治愈恶性血液病的有效且唯一手段。对于缺乏人类白细胞抗原(human leukocyte antigen,HLA)同胞相合供者(matched-sibling donor,MSD)、非血缘相合供者(matched-unrelated donor,MUD)的患者来说,脐带血(umbilical cord blood,UCB)可作为重要的替代供者来源。近年来,脐血移植(umbilical cord blood transplantation,UCBT)技术已逐渐成熟并完善,脐带血也逐渐成为可替代亲缘及非血缘造血干细胞的一种不可或缺的供者干细胞来源,在儿童恶性血液病的治疗中占据着重要地位。随着国家二胎政策的大力支持,储存脐带血对未来脐血移植的发展有着深远的意义。目的分析比较单份同胞UCBT与单份非血缘UCBT治疗儿童恶性血液病的临床疗效。方法1.回顾性分析自1998年01月01日至2019年12月31日在郑州大学第一附属医院血液科造血干细胞移植中心接受同胞UCBT及非血缘UCBT治疗的儿童恶性血液病患者,所有患者均接受单份脐血移植。根据供者来源分为同胞UCBT组(SUCBT组)和非血缘UCBT组(UUCBT组)。2.两组患者均采用清髓性预处理(myeloablative conditioning,MAC)方案,SUCBT组移植物抗宿主病(graft versus host disease,GVHD)的预防单用环孢素A(cyclosporine A,CsA),UUCBT组GVHD的预防采用CsA+吗替麦考酚酯(mycophenolate mofetil,MMF)方案。3.通过分析两组患者的临床资料,比较造血重建情况、GVHD发生率、移植相关死亡(transplant-related mortality,TRM)率、复发率、5年的总生存(overall survival,OS)率和无病生存(disease-free survival,DFS)率。4.统计学描述及分析:所有患者的疾病特征及移植疗效相关数据均采用SPSS 23.0软件进行统计学描述,生存率的计算及生存曲线的描绘采用Kaplan-Meier生存分析法,并采用Log-rank检验法进行组间生存比较。结果1.42例UCBT患者中,37例患者顺利获得造血重建,植入率为88.1%。SUCBT组与UUCBT组患者中性粒细胞中位植入时间分别为[16天(11～43天)vs 20天(12～45天),P=0.350],血小板中位植入时间分别为[20天(15～50天)vs 28天(18～56天),P=0.805]。两组患者在造血植入时间方面差异均无统计学意义。2.SUCBT组与UUCBT组患者100d内发生aGVHD累积发生率分别为33.3%(5/15)vs 40.9%(9/22)(P=0.738)。两组患者cGVHD的累积发生率分别为14.3%(2/14)vs 33.3%(6/18)(P=0.412)。两组患者 aGVHD 与 cGVHD 的累积发生率差异均无统计学意义。3.两组的移植相关死亡(transplant-related mortality,TRM)率分别为29.4%(5/17)vs 44.0%(11/25)(P=0.339),差异无统计学意义。4.SUCBT组患者中有4例复发,UUCBT组患者中有8例复发。两组患者的复发率分别为23.5%(4/17)vs 32.0%(8/25)(P=0.804),差异无统计学意义。5.SUCBT组与UUCBT组之间5年OS率差异有统计学意义(52.3%±12.3%)vs(27.2%±9.9%)(P=0.047),两组之间5年DFS率差异亦有统计学意义(47.1%±12.1%)vs(23.5%±9.2%)(P=0.045)。且 SUCBT 组的长期生存率高于 UUCBT 组。结论1.脐血移植(UCBT)是治疗儿童恶性血液病安全有效的重要移植方式之一,对于儿童恶性血液病患者来说,脐血是关键的替代供者干细胞来源。2.本研究显示,同胞UCBT患者较非血缘UCBT患者在长期生存方面可获益,因此,在国家开放二胎政策的大背景下,储存脐带血为同胞脐血移植保驾护航,显得尤为重要并值得逐渐在临床推广。