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目的:比较地西他滨联合小剂量化疗与标准方案用于治疗初治老年急性髓系白血病的疗效及毒副反应发生率。方法:回顾性分析河北医科大学第二医院血液内科病区2014年1月至2019年10月收治的120例年龄≥60岁的老年初治AML(非M3)患者的临床资料,将患者按照诱导治疗方案分为DAC+小剂量化疗方案61例,标准方案59例,比较(1)DAC+小剂量化疗与标准方案缓解率,(2)根据年龄分为>65岁及≤65岁,比较DAC+小剂量化疗与标准方案的缓解率,(3)DAC+小剂量化疗与标准方案的生存时间及按年龄及PS评分分层后各层的生存时间,(4)预后不良基因对DAC+小剂量化疗的缓解率的影响,(5)两组血液学毒性、感染、肝肾功能损伤、黏膜炎、胃肠道反应、出血等不良反应。结果:1.DAC+小剂量化疗方案61例,CR率为62.3%;标准化疗方案59例,CR率为79.7%。DAC+小剂量化疗方案缓解率较标准方案降低,结果有统计学意义(P<0.05)。2.年龄>65岁患者共37例,DAC+小剂量化疗方案26例,CR率为65.4%;标准化疗方案11例,CR率为72.7%,结果无统计学意义(P>0.05);年龄≤65岁患者共83例,DAC+小剂量化疗方案35例,CR率为60.0%;标准化疗方案48例,CR率为81.3%,结果显示标准方案的缓解率较DAC+小剂量化疗组缓解率高,结果有统计学意义(P<0.05)。3.DAC+小剂量化疗方案共61例,截至随访日期有2例存活,49例死亡,10例失访,中位OS为9个月,1年生存率为32.1%,2年生存率为2.3%;标准方案共59例,截止随访日期有6例存活,41例死亡,12例失访,中位OS为10个月,1年生存率为39.9%,2年生存率为13.9%;以上两组中位OS均无统计学差异(P>0.05)。年龄>65岁患者中,DAC+小剂量化疗组的中位OS为5个月,1年生存率为18.5%,2年生存率为0.0%;标准方案组中位OS为5个月,1年生存率为9.1%,2年生存率为0.0%;两组无统计学差异(P>0.05)。年龄≤65岁患者中,DAC+小剂量化疗组中位OS为10个月,1年生存率为42.2%,2年生存率为4.2%;标准方案组中位OS为12个月,1年生存率为44.9%,2年生存率为21.6%;两组无统计学差异(P>0.05)。PS评分≥2分患者中,DAC+小剂量化疗组中位OS为8个月,1年生存率为28.6%,2年生存率为3.6%;标准方案组中位OS为7个月,1年生存率为19.2%,2年生存率为2.4%;两组无统计学差异(P>0.05)。4.DAC+小剂量化疗方案中高危患者且存在FLT3-ITD阳性共11例,CR率为81.8%;阴性12例,CR率为41.7%,高危患者存在FLT3-ITD基因对DAC+小剂量化疗缓解率较不存在该基因的缓解率高,结果有统计学差异(P<0.05)。5.标准方案组较DAC+小剂量化疗组血液学毒性及感染风险高,有统计学意义(P<0.05);两组在出血、肝肾功能损伤、过敏等毒副反应方面无差异(P>0.05)。结论:1.年龄≤65岁老年初治AML患者优先选择标准方案进行诱导治疗可得到较高的缓解率;年龄>65岁老年初治AML患者应用DAC+小剂量化疗方案可得到与标准方案相同的治疗效果。2.当一般健康状态较差、合并多种基础疾病及脏器功能存在障碍时,应用DAC+小剂量化疗方案得到与标准方案相同的生存时间并减轻化疗毒副反应。3.老年初治AML的高危患者存在FLT3-ITD基因阳性时,可优先考虑DAC+小剂量化疗方案。4.化疗后毒副反应主要表现为骨髓抑制及感染,标准方案的毒副反应发生率较DAC+小剂量化疗高。