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目的：探讨中西医结合治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效,试图寻找一种疗效较好、副作用较少、生存期较长、生活质量较好的治疗方案,以期为今后MDS尤其是高龄MDS患者或失去造血干细胞移植机会的年轻MDS患者的治疗选择理想的治疗方案。方法：回顾分析北京中医药大学东方医院血液科2000年至2010年住院诊治的32例MDS患者(均为使用单纯西药治疗无效者),治疗上均给予健脾补肾、养血活血协定处方,在此基础上随证加减,中药一律从东方医院抓取、煎制,每日一剂,持续服用。根据有无联合使用红细胞生成素(EPO)分为中药+EPO组(简称治疗组)和中药组(简称对照组),对两组患者的临床症状、疗效、输血量、白细胞和血小板计数改变、生存期、生存率、副作用等情况进行总结和分析比较。另外,对5例化疗患者和10例非化疗患者(均为高危组MDS患者)进行中位生存期和生存率比较。结果：1、健脾补肾、养血活血协定处方能明显改善患者的临床症状(P<0.05),而加用EPO没有明显提高临床症状的改善率；2、治疗组在临床疗效上与对照组之间无显著性差异(P>0.05),但治疗组在减少输血量、延长输血时间方面明显优于对照组(P<0.05)；3、EPO对MDS患者的白细胞和血小板计数无影响；4、治疗组在中位生存期、中位无进展生存期和生存率方面均优于对照组,但差异无统计学意义(P>0.05)；5、对于高危组MDS,非化疗患者的中位生存期明显优于化疗患者(P<0.05),非化疗患者的1年生存率、2年生存率、3年生存率、5年生存率均高于化疗患者,但经统计学处理,两组间差异不显著(P>0.05)。结论：1、健脾补肾、养血活血中药具有改善MDS患者症状的治疗作用；2、健脾补肾、养血活血中药联合红细胞生成素(EPO)与单纯中药治疗相比,能明显延长MDS患者的输血周期、减少输血量,从而提高生活质量,而且严重副反应少；3、对于高危组MDS患者,使用非化疗方法可延长中位生存期,提高生活质量,但是否能提高患者的3年、5年生存率还有待于今后进一步累计病例以获取比较客观和准确的数据。因此,对于老年MDS患者或者没有移植条件的年轻MDS患者,中药配合EPO是一种较为理想的治疗选择。中西医结合治疗MDS具有较好疗效。