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目的：在前期研究扶正祛邪法治疗骨髓增生异常综合征具显著疗效的基础上,扩大单纯中药益髓青黄散治疗MDS的病例数,进一步明确不同类型MDS的疗效差别,并探讨治疗的规律性以及对生存期的影响。方法：以我院2006年1月-2013年3月门诊和病房患者65例为研究对象,给予益髓青黄散治疗；以2个月为一疗程,2个疗程结束后判定疗效,有效患者继续服药维持治疗以观察远期疗效。结果：①扶正祛邪法以益髓青黄散治疗MDS总缓解率(CR+PR+MCR+HI)为52.3%,总有效率(CR+PR+MCR+HI+SD)为81.5%。②不同中医证型间、IPSS危险分层间、初治或复治MDS、不同WHO分型、不同体力状况间疗效无明显差异(P>0.05)。③在治疗观察期内,总体患者1个月时外周血象示白细胞减少(P<0.05),而后白细胞同中性粒细胞逐渐增多或至正常；血红蛋白量在2个疗程结束后升高明显,约10g/L左右(P<0.05),并随治疗时间延长升高越明显；血小板变化不明显(P>0.05)；治疗前血细胞减少患者治疗第1个月时血小板减少(P<0.05),而后上升,治疗第4个月时三系均增高(P<0.05),此结果与前期研究结果略为不同；随治疗时间的延长,总体生存率也下降,至第25个月时趋于平稳,此时生存率为77.3±9.3%,未达到中位生存期。④输血依赖者与不输血者疗效无差异(P>0.05),而治疗前输血依赖组与不输血组生存曲线分布差别具有统计学意义(P<0.05)。⑤治疗前后骨髓中原始细胞、粒系、红系比例无明显变化(P>0.05),仅对RAEB患者进行分析结果显示骨髓中原始细胞比例亦无明显变化(P>0.05)。⑥疗效CR+MCR组与HI+SD组、F组间骨髓红系比例差异均具统计学意义(P<0.05),HI+SD组与F组间骨髓红系比例差异无统计学意义(P>0.05),此结果与前期研究结果略为不同。⑦有+8核型改变、正常核型、其它异常核型三组间疗效差异无统计学意义(P>0.05)。⑧生存曲线分析,疗效缓解者(CR+PR+MCR+HI)较未缓解者(SD+F)生存率高、生存期长(P<0.05),此结果与前期研究结果不同。⑨将有效与无效患者口服含砷药物雄黄量比较,结果显示无明显差异(P>0.05)。结论：1.用扶正祛邪法以益髓青黄散治疗MDS疗效确切,体现在WBC、NEUT、HGB及PLT值均显著升高,最小显效疗程为4个月。2.MDS的不同的危险程度、WHO分型、初治或复治、体力状况、中医证型、细胞遗传学改变不影响益髓青黄散治疗MDS疗效,这是该药治疗MDS的突出特点3.输血依赖与否对疗效影响不大,但却对总体生存率产生重要影响。4.骨髓红系比例高者经益髓青黄散治疗更易取得良效。5.治疗前后骨髓中原始细胞、红系、粒系比例变化不明显,可能与病例数较少有关6.经益髓青黄散治疗获缓解者不仅生存质量得到了提高,生存期也得到延长。7.口服益髓青黄散中雄黄量>0.01g/kg·d时治疗可有效,其量效关系需进一步深入探究。8.服用益髓青黄散治疗MDS不良反应少且轻,多可通过减量或加用它药辅助缓解不适,安全方便。