铂类抗肿瘤前药的优化设计:合成和功能化

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常规抗癌药物的治疗效果往往因为不能靶向癌细胞而受到破坏;并且由于药物耐受性低,获得性耐药性和不良药代动力学,这些药物的效力远非完美。铂类抗癌药物如顺铂,卡铂和奥沙利铂是临床上用于治疗各种癌症的主要治疗剂;然而,大多数情况下的预后是阴郁的,副作用是严重的。近年来,PtⅣ一复合物的发展作出了巨大的努力,因为它们在血浆中更为惰性,但一旦通过还原剂进入细胞就可以被话化,以产生细胞毒性的PtⅡ物质,相对于PtⅡ化合物而言,口服可用性具有潜在的优势,降低耐药性和毒性。此外,由于PtⅣ中心的八面体构型,这些PtⅣ复合物的抗肿瘤活性可以通过在轴向位置处连接生物活性配体或其他化学治疗药物而进行微调。该博士论文的目的是合成,表征和生物学评估顺钼的PtⅣ类似物与靶向,非靶向和生物活性配体,以降低与PtⅡ母体药物相关的毒性和副作用,并改善其亲脂性,药代动力学。论文共分四章,总结如下。第1章,在第一章中,介绍了铂金属抗癌药物的范围及其作用机制。通常,所有PtⅡ抗癌复合物的细胞毒性机制都具有相同的信念,即细胞内的第一次渗透,然后它们随后与DNA链的鸟嘌呤碱基的N7位置结合。我们还对最近在双功能PtⅣ抗癌复合物的设计和合成方面提出了一些重点。PtⅣ复合物被认为是前药,因为八面体构型使它们在血衆中与它们的亲本PtⅡ复合物相比是惰性的。细胞毒性只有在细胞内或细胞外与生物还原剂如抗坏血酸和谷胱甘肽一起被还原以释放细胞毒性的ptⅡ物质时,才能从这些配合物中获得。除了铂之外,还对钌(RuⅡ和RⅢ),金(AuⅠ和AuⅢ)和钛(TiⅣ)的抗癌复合物合成的最新研宂趋势进行了详细的讨论。我们还强调了药物输送系统在安全和有针对性地递送铂类药物中的作用,强调了基于PLGA的靶向和非靶向纳米递送系统的作用。由于其生物相容性,生物降解性和低毒性,PLGA是FDA批准的唯一的嵌段共聚物。治疗剂可以容易地包封在PLGA的内核中,或者它们可以直接与聚合物连接并在癌细胞内释放一次。第2章,设计了由聚(乳酸-共-乙醇酸)(PLGA),PtⅣ前药(PPD)和琥珀酸α-生育酚酯(α-TOS)组成的纳米系统,以克服铂类治疗剂的副作用。琥珀酸氧化还原型维生素E或琥珀酸α-生育酚酯(α-TOS)可以以对正常细胞或组织无毒的浓度选择性杀死癌细胞,因此有助于预防全身毒性。α-TOS的抗肿瘤作用可能来自抗细胞凋亡蛋白(Bcl-xL/Bcl-2)的抑制或活性氧(ROS)的产生。PPD和α-TOS与PLGA自组装,形成双重载药纳米粒子(DDNP。DDNP的表面用半乳糖胺(G)装饰,产生可以通过过表达的脱唾液酸糖蛋白受体主动靶向肝癌细胞的G-DDNP。DDNP和G-DDNP呈球形,具有所需的多分散性和适合的平均尺寸。对人SMMC-7721肝癌细胞株的体外细胞毒性显不,GDDNP比相应的游离药物和非耙向的DDNP更有效。结果表明,具有肿瘤耙向功能的双载药纳米制剂可以成为克服单药化疗相关缺点的有效抗癌剂。第3章,我们讨论了具有一个和两个生物素部分(Pt-Bio-Ⅰ和Pt-Bio-Ⅱ)的两种靶向PtⅣ前体药物的合成及其表征(ESI-MS,HR-MS和多核1H-13C-和195Pt-NMR光谱)和不同癌细胞的体外行为。通常,认为PtⅣ抗癌复合物作为在肿瘤细胞中用内源性还原剂还原以形成细胞毒性PtⅡ物质的前药。癌细胞通常对癌细胞具有比正常细胞更大的食欲。近年来,生物素(维生素H或B-7)由于癌细胞的摄取量高于正常细胞,因此引起了人们的关注。生物素的摄取主要通过钠依赖的多种维生素转运蛋白(SMVT)进行,其在肺,肾,乳腺和肾癌细胞中显着表达。体外数据显示生物素与PtⅣ中心的结合导致对所有测试的肿瘤细胞系的1C 50值较低,而对乳腺癌细胞特别敏感。当他们对乳腺上皮细胞(MCF-10A/Vector)的毒性进行评估时,有趣的是,与他们的亲本化合物顺铂相比,它们被发现是微量的或非细胞毒性的。Pt-Bio-Ⅰ和Pt-Bio-Ⅱ与CT-DNA的DNA结合研宄的CD光谱显示Pt-Bio-Ⅰ甚至在不存在抗坏血酸的情况下与DNA结合,而Pt-Bio-Ⅱ没有显示在这种条件下的任何互动。在抗坏血酸存在下,两种配合物都显示相似的结合行为。研究表明,这些新开发的在轴向位置含有生物素的PtⅣ试剂似乎是靶向治疗乳腺肿瘤的有的铅化合物。在4章,我们描述了用环氧合酶抑制剂(萘普生)连接的Ptlv支架的合成,表征(ESI-MS和多核(1H,13C和195Pt)NMR光谱)和体外行为。环氧合酶是涉及产生炎症反应的关键酶,也与肿瘤发生有关,被认为是基于顺钼治疗的肿瘤细胞耐药性的主要原因。COX-2抑制剂如非甾体抗炎药(NSAIDs)被广泛用作癌症预防和辅助化学治疗剂。体外数据结果表明萘普生与PtⅣ中心在铂-N中的缀合导致对所有测试细胞系的更好的治疗谱,其IC50值在微摩尔至纳摩尔范围。有趣的是,发现Platin-N比顺铂对卵巢癌细胞(Caov-3细胞)活性高14倍,IC50值约为2μM。与顺钴相比,较低的细胞毒性值可能由于复合物的亲脂性质而与其较高的细胞内摄取有关。机制研宄显示,与顺钴相比,Platin-N显示更高的ROS产量,其也与通过JC1测定证实的线粒体膜电位降低有关。有趣的是,当使用凝胶电泳研宄其与质粒(pBR322)DNA的DNA结合相互作用时,与其他PtⅣ复合物不同,数据显示,在没有任何还原剂的情况下,铂-N显示出DNA的切割。该结果表明,铀-N不作为前药而是作为药物本身。
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