基于量表映射法的儿童和青少年抽动障碍药物治疗方案的经济学评价

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目的:抽动障碍作为一种神经精神障碍性疾病,对儿童和青少年的生命质量产生了不良的影响,而药物治疗作为抽动障碍的常用治疗手段,其临床用药的合理性需要得到进一步的评价研究。本研究运用系统评价分析药物治疗抽动障碍的有效性和安全性;将耶鲁全球抽动严重程度量表(Yale Global Tic Severity Scale,YGTSS)等量表评分映射至三水平欧洲五维健康量表儿童和青少年版(Euro Qol five-dimension questionnaire youth version three levels,EQ-5D-Y-3L)效用指数,获得抽动障碍患儿的效用值;并评价利培酮和阿立哌唑治疗抽动障碍患儿的经济性。方法:首先,本研究通过系统检索国内外的六大数据库,根据纳入排除标准筛选关于药物治疗抽动障碍疗效和安全性评价的随机对照试验或随机交叉对照试验进行系统评价和网络meta分析。其次,采用一般线性模型、Beta回归模型和主成分回归模型三种方法将耶鲁全球抽动严重程度量表、儿童生活质量普通适用核心量表4.0、儿童和青少年抽动秽语综合征生命质量量表三个量表的评分映射至EQ-5D-Y效用值,得到各自的映射公式。最后,从支付方角度,采用成本效用分析法,构建马尔科夫模型评价利培酮片和阿立哌唑片治疗抽动障碍患儿的经济性。结果:1.网络meta分析结果显示,对各指标进行优劣排序,排名第一的药物分别如下:YGTSS抽动总分:丙戊酸钠(累积排序概率图图下面积=3.2%(the Surface Under the Cumulative RAnking curve,SUCRA));YGTSS运动性抽动总分:托吡酯(SUCRA=19.5%);YGTSS发声性抽动总分:托吡酯(SUCRA=14.0%);YGTSS抽动相关损害:托吡酯(SUCRA=0.0%);YGTSS全球抽动总分:托吡酯(SUCRA=2.6%);应答率:地昔帕明(SUCRA=97.2%);不良反应发生率:利培酮(SUCRA=12.0%)。2.使用两种方法四种模型构建了YGTSS至EQ-5D-Y效用值的映射函数,模型预测的效用值均值均较实测值略高;使用主成分回归模型构建了以三个量表各条目评分为主效应的映射函数,其预测的效用值均值相比于实测值较低。3.成本效用分析基础分析结果显示,利培酮的成本比阿立哌唑的成本低2570.74元,获得的质量调整生命年少0.00064年,相应的增量成本效果比(Incremental Cost-Effective Ratio,ICER)为4004394.28元/年。结论:1.网络meta分析结果提示,丙戊酸钠、托吡酯分别在降低YGTSS抽动和抽动相关损害上具有优势,地昔帕明、利培酮则分别在应答率及不良反应发生率上具有优势。2.使用多种模型构建了YGTSS至EQ-5D-Y效用值的映射函数,结果显示,各模型预测能力相当且较良好,可用于后续的成本效用分析。3.基础分析结果提示,与阿立哌唑片相比,利培酮片治疗抽动障碍患儿具有成本优势比,敏感性分析结果支持该结论。
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