抗菌肽是一种具有广谱抗菌活性的小肽类物质。研究表明，除了抗菌活性外，抗菌肽还具有抗病毒、抗真菌活性，并可能具有抗肿瘤活性。为了探索抗菌肽的抗肿瘤活性，本文在人工改造并合成了抗菌肽基因ABPS1的基础上，构建成用于基因治疗的ABPS1真核表达载体pVAX1-ABPS1，在细胞和机体水平上进行了抗肿瘤的初步研究。 利用脂质体法将pVAX1-ABPS1转染HeLa和U251肿瘤细胞，进行肿瘤基因治疗的体外实验。通过光镜和电镜观察转染后不同作用时间的肿瘤细胞在形态学与超微结构上的变化。结果将重组载体pVAX1-ABPS1转入子宫颈癌HeLa细胞6h后，细胞开始发生明显的形态学变化，细胞表面微绒毛断裂减少甚至消失，细胞膜，核膜和细胞器的结构破坏，线粒体空泡化，细胞皱缩。最后，随着时间延长，细胞崩解，内容物外泄，最后细胞死亡；脑瘤细胞U251则在转染后12h后也开始出现类似变化。 将HeLa细胞注射入裸鼠的前肢腋下或背部皮下，建立了人子宫颈癌荷瘤裸鼠模型。成模后每只小鼠每天瘤内注射重组质粒pVAX1-ABPS1 10μg，连续注射7天。隔日观察裸鼠肿瘤的大小变化及生存状态。治疗一周后处死，称瘤重并分析。结果表明，注射重组质粒组的瘤重明显小于对照组。 上述结果均表明，将抗菌肽表达载体导入肿瘤细胞和人工荷瘤小鼠的瘤体内，可以起到明显的抑瘤作用。这将为进一步进行抗菌肽的抗肿瘤机理等方面的深入研究，并进而研制成肿瘤基因治疗药物奠定基础。