DNA自组装纳米材料是以DNA为原材料自组装形成的一种纳米材料,具有二维或三维的空间结构。DNA自组装纳米材料有可编程性、空间可寻址性、易于功能化以及好的生物相容性等优势。这些优势使得DNA纳米材料能广泛应用于靶向给药,DNA逻辑门或生物成像等生物医学领域。癌症是世界上威胁人类生命的头号敌人之一,2012年全球数据统计,约有一千四百万人被确诊患有癌症,有八百万人因患癌症死亡。资料表明[1],癌症早期检测技术和治疗手段的不成熟是癌症的高发病率和死亡率的主要原因。因此,目前癌症研究领域主要致力于有效的癌症早期诊断方法和成熟的靶向治疗手段的建立。本文通过对DNA自组装纳米材料的研究,设计了功能化的DNA自组装纳米材料,并考察了其在靶向运载小干扰RNA和反义寡核苷酸方面的性能,以及在个性化癌症治疗中的应用。论文的主要内容如下:第二章中,我们将通过DNA级联反应,构建出能特异性靶向癌细胞,并能够被癌细胞中过表达的肿瘤标志物特异性激活的定制化纳米药物运载体系。该体系由三个功能部分组成:核酸适配体封端序列,中间部分的纳米药物以及在癌细胞中被特异性激活的封端序列。随后,我们用流式,共聚焦等实验对构建的线性的纳米药物运载体系进行了表征,并进一步证明了该纳米药物运载体系对多种癌细胞都具有靶向性,并在癌细胞中被特异性激活,其激活和药物的释放受肿瘤标志物c-raf-1 mRNA调控,这为该纳米药物实现个性化治疗提供了基础。在第三章中,我们将构建一种可批量靶向运载小干扰RNA的DNA自组装纳米结构,该结构由多个DNA三维立方体串联而成,具有较好的稳定性,同时又有比较低的细胞毒性。通过末端修饰核酸适配体,该结构可以对目标细胞进行靶向识别和结合,并完成靶向给药的过程。可以预见的是,用该体系我们可以靶向运载不同功能的DNA或RNA片段,对癌细胞内肿瘤相关的基因进行调控,干扰癌细胞的生理过程,从而达到杀死癌细胞进行癌症的治疗的目的。