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基因治疗是将外源基因运载至靶细胞以修正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病的一种治疗手段。如何构建高效、安全的载体系统将外源基因转运至靶细胞是基因治疗的关键。阳离子脂质体基因载体，因其具备高转染效率，无免疫原性，低毒和良好的生物相容等优势而成为非病毒基因载体研究的热点。 本文以阿拉伯糖为原料，经过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱乙酰基、Staudinger反应、叔胺化和季铵盐化反应，合成不同长度疏水链连在季铵盐头部氮原子上的四种阿拉伯糖衍生物阳离子脂质: Ara-DiC12MA，Ara-DiC14MA,Ara-DiC16MA和Ara-DiC18MA。通过核磁和质谱对部分中间产物和目标产物进行了结构确认。采用马尔文激光粒度仪测定阳离子脂质体及其pDNA复合物的Zeta电位、平均粒径和PDI值。结果显示:阳离子脂质体的Zeta电位在50-70 mv之间，平均粒径在111-135 nm之间且分布均匀。脂质体/pDNA复合物的粒径分布在63-181 nm之间，Zeta电位随着N/P比的增大而增加。Ara-DiC12MA/pDNA和Ara-DiC16MA/pDNA在低 N/P(＜4)时便已达到正值;Ara-DiC18MA/pDNA在N/P比大于6时才达到正值;而Ara-DiC14MA/pDNA在不同N/P比条件下均为正值。用原子力显微镜表征阳离子脂质体及其pDNA复合物的表面形貌，结果显示阳离子脂质体及其pDNA复合物都呈球形，分散均匀。通过凝胶阻滞实验探究脂质体与pDNA的结合能力。结果表明，随着N/P比的增大pDNA在凝胶中的阻滞作用增强，除脂质体Ara-DiC18MA外，其余脂质体在N/P比达到1时pDNA已被结合完全。 以Lipo2000作阳性对照，分别检测阳离子脂质体携带pDNA在HEK293、HeLa、 PC-3、Mat、HepG2、SW480、 MCF-7、7721和A375九种细胞内的表达效果。结果表明，对脂质体而言，Ara-DiC16MApDNA在上述细胞中均有较好的表达效果;而Ara-DiC18MA/pDNA却没有任何转染效果;对细胞而言，四种脂质体在HeLa和7721两种细胞几乎没有转染效果，而在其他细胞中均有不同程度的转染能力。我们选取运载pDNA效果较好的HEK293，PC-3和Mat进行RNAi实验，进一步评价阳离子脂质体运载siRNA能力。实验结果表明，Ara-DiC14MA和Ara-DiC16MA两种脂质体在HEK293，PC-3和Mat三种细胞中均表现出极佳的基因沉默效果。 为近一步验证转染与细胞摄取之间的关系，我们选取转染效率较好的阳离子脂质体Ara-DiC16MA在HEK293，PC-3、Mat和HeLa四种细胞进行细胞摄取实验。结果表明，Ara-DiC16MA/Cy3-pDNA复合物分别四种细胞中有不同的程度的细胞摄取效率且变化趋势与转染一致。这说明细胞摄取的高低与转染效果有一定的关系。同时，细胞毒性实验表明脂质体Ara-DiC14MA和Ara-DiC16MA在HEK293，HeLa、PC-3、Mat、HepG2、SW480、MCF-7、7721和A375九种细胞中的细胞毒性都较低。 总体而言，脂质体Ara-DiC14MA和Ara-DiC16MA在转染多种细胞系、基因沉默和细胞摄取实验中体现出较好的生物性能，且具有较低的细胞毒性。 这些结论将为阳离子脂质体在基因治疗的研究中提供重要参考。