地中海贫血,是一组不完全显性遗传性溶血性贫血疾病。根据基因缺失或缺陷的不同,可分为以下4种类型,α-地中海贫血、β-地中海贫血、δ-地中海贫血、γ-地中海贫血以及其他少见的地中海贫血。其中重型β-地中海贫血是严重威胁患者生命和生存质量的一种地中海贫血的疾病类型。异基因造血干细胞移植已经成为目前唯一治疗输血依赖性地中海贫血的方法,并且在世界范围内得到了广泛的应用。异基因造血干细胞移植风险主要包括移植物抗宿主病,肝静脉阻塞病、感染、出血和移植失败等并发症。在国外的各种文献中提及,大龄儿童在各种血液或肿瘤疾病中存在明显的不良预后。青少年被儿科医生认为是高危人群,同时长期以来一直被成人血液学家视为高危患者。从2012年1月1日至2018年6月30日,在南方医科大学南方医院儿科行造血干细胞移植治疗的β-地中海贫血患儿中,我们收集了 332例有效病例数据中,其中281例全相合病例数据,51例半相合病例数据,随访时间至2018年9月30日。将患儿年龄段分为三组进行讨论及相互对比,分别是小于等于4岁的病例数据为1组,5岁至8岁的病例数据为2组,大于8岁的病例数据为3组。分析三个年龄组中的总移植物抗宿主病、急性移植物抗宿主病,慢性移植物抗宿主病,以及急性移植物抗宿主病中Ⅰ和Ⅱ级,Ⅲ级,Ⅳ级与年龄的相关性,以及发生率年龄分析图。以及感染发生、口腔感染、肺部感染、败血症发生、惊厥发作发生、病毒感染、巨细胞病毒感染、EB病毒感染、单疱Ⅰ及Ⅱ病毒感染、水痘病毒感染、人疱疹病毒6型(HHV-6)感染、移植后植入情况等多项并发症发生的与年龄的相关性,还有各年龄组生存率、无病生存率生存曲线。采用SPSS 20.0统计软件分析,资料分析急性移植物抗宿主病、急性移植物抗宿主病Ⅰ和Ⅱ级、急性移植物抗宿主病Ⅲ级、急性移植物抗宿主病ⅣV级和慢性移植物抗宿主病发生率与分析图采用Kaplan-Meier检验,总生存率和无病生存率采用Kap lan-Meier检验,P<0.05为差异有统计学意义;总GVHD发生率以及其余采用x2检验,P<0.05为差异有统计学意义。在全相合病例中,总生存率与无病生存率,移植物抗宿主病,慢性移植物抗宿主病,急性移植物抗宿主病Ⅰ和Ⅱ级的发生率,惊厥发作,口腔感染,EB病毒感染的发生率与年龄相关,P<0.05。尤其是8岁以上的儿童总生存率与无病生存率低,而各种并发症的发生率明显比8岁以下的儿童增高。而半相合病例中,急性移植物抗宿主病Ⅰ和Ⅱ级与EB病毒感染与年龄相关。在研究中全相合败血症病例中,革兰阴性菌的发生率比革兰阳性菌高(55.56%VS 37.78%)。败血症的治疗可选用碳青霉烯类药物进行早期治疗用药,再选择性使用阳性菌敏感药物联合使用。惊厥发作治疗推荐使用苯二氮卓类药物作为儿童一线治疗药物,并使用异丙酚难治性癫痫状态患者。而病毒感染有效的药物治疗方法有很大的局限性。对于移植后的地中海贫血患儿,尤其是大龄儿童,在移植物宿主病,惊厥发作,感染等方面需更加注意及时诊治。