论文部分内容阅读
研究目的:低剂量预防治疗短期应用可明显减少血友病A患儿关节出血次数,但长期的关节保护作用尚未见报道。本研究对接受规律低剂量预防治疗的重型血友病A患儿进行长期随访,研究预防治疗下的长期关节结局并初步探讨影响关节结局的相关因素。研究方法:收集就诊于北京协和医院血友病门诊,并接受规律低剂量预防治疗的21例重型血友病A患儿的临床资料,进行长达6-10年随访,统计患儿年龄、开始低剂量预防治疗年龄、随访时间、预防时间(年均周数)、预防剂量、年关节出血次数(annual joint bleeding rates,AJBR)、生活质量评分等,应用关节核磁共振评分(IPSG Magnetic resonance imaging score,IPSGMRI 评分)、血友病关节功能评分(Haemophilia joint Health Score,HJHS)、靶关节数等指标,从关节结构和功能等多维度评估患儿关节的状态,并应用统计学方法初步分析长期关节结局的可能影响因素。研究结果:(1)21例患儿开始低剂量预防治疗年龄为(10.61±3.83)岁,随访时间为(8.00±0.80)年,随访终止的年龄为(18.1±4.44)岁,治疗剂量为(24.75±11.25)IU/kg.W,治疗时间(19.63±18.36)周/年,AJBR 为(17.84±11.61)次/年。(2)21例患儿关节IPSGMRI评分总分为(13.52±6.17)分,其中47.6%的患儿关节轻中度受累,52.4%的患儿关节重度受累;HJHS关节评分平均14分(0-27),0-13分患儿8/15例(53.3%)。按需治疗时靶关节37个,长期低剂量治疗后靶关节数目下降了 32.4%,无需使用辅助器,无关节畸形。81.0%的患儿日常生活不受影响,81%的患儿全勤上学,76.2%的患儿运动频次≥3天/周,61.9%的患儿运动时长≥30分钟/次。(3)关节IPSG MRI评分、HJHS与靶关节之间存在正相关(P<0.05)。关节IPSG MRI评分、HJHS关节评分与开始低剂量预防治疗的年龄、AJBR呈显著正相关(P<0.05),与低剂量预防治疗剂量呈负相关(P<0.05);HJHS关节评分与预防时间(年均周数)、呈负相关(P<0.05)。关节IPSGMRI评分与HJHS呈显著正相关性(P<0.05),说明关节结构与功能评估具有一致性。研究结论:(1)长期的低剂量预防治疗与按需治疗相比,可减少靶关节数,减少行走辅助器的使用,保护关节功能,明显提高患儿生活质量。(2)低剂量预防治疗可使近半数患儿无论是关节结构、功能,还是生活质量均与高剂量预防治疗的效果相似,表明低剂量预防治疗具有可行性,值得推广。(3)但是也有半数以上患儿的关节结构、功能及生活质量略低于高剂量预防治疗,关节结局不理想,有待于及时调整治疗方案,提倡个体化治疗,全面改善关节结局。(4)对低剂量预防治疗方案的重型血友病A患儿,建议尽早开始预防治疗,坚持预防治疗,及时提高预防治疗剂量,从而减轻关节损害,最终改善关节结局。