本研究通过克隆大鼠 GDNF cDNA，并将其与真核表达载体 pEGFP-C3相连接，在国内外首次构建了大鼠在体转基因重组质粒pEGFP-GDNF，利用EGFP的发光性，为GDNF基因转染后在活体细胞中表达的动态观察建立了新的报告基因。借助多价阳离子脂质体DC-Chol 介导，在国内外首次成功的将pEGFP-GDNF基因导入正常大鼠中胸段脊髓组织中并得到良好表达。由于GDNF的 N端缺失11个氨基酸残基后并不影响 GDNF的神经营养活性。本实验设计将EGFP基因融合在GDNF基因的5’端，并且两者之间以编码柔软肽段的核昔酸连接以保持EGFP与GDNF各自的活性。这样既保留了GDNF蛋白的神经营养活性，又能通过EGFP观察GDNF蛋白在体内的表达。本研究首次发现在大鼠急性脊髓重度压迫损伤后经蛛网膜下腔局部给予 GDNF蛋白 10μg／日能减少胶质细胞增生，促进脊髓损伤区大鼠皮质脊髓束轴突再生和神经骨架蛋白的修复，并能有效促进损伤大鼠后肢运动功能的早期恢复。应用脂质体介导体内基因转染法将GDNF基因导入脊髓损伤大鼠伤区，1周后发现GDNF基因在损伤区脊髓组织中在转录和蛋白水平均有表达。首次观察到GDNF体内转染能减少脊髓损伤区前角运动神经元死亡的数目，降低脊髓前角运动神经元中胆碱酯酶及酸性磷酸酶变化的幅度，显著减少损伤区轴突丧失并促进近端皮质脊髓束再生并通过损伤区，且能有效地促进SCI大鼠后肢运动功能恢复。本研究为将来观察其它神经营养因子对脊髓损伤治疗作用建立了良好的基因治疗方法。