目的：在社会快速发展的背景下,卫生资源有限性与医疗服务期望性之间的差距不断扩大,面对医疗保险经费的限制和医疗费用上涨之间的矛盾,力求成本最小化和治疗最优化成为社会共同的目标。药物经济学在评价药物有效性和安全性的基础上,对药物的成本效果做出综合判断,成为为决策者和医疗支付者提供信息和方法的有力工具。骨质疏松症作为一种老年性疾病,在当今的老龄化社会中产生了沉重的疾病负担,在众多的骨质疏松症治疗药物中,寻找安全、有效、经济的药物具有重要的现实意义。补肾壮骨冲剂与阿仑膦酸钠片均能够治疗老年男性骨质疏松症,其中阿仑膦酸钠片疗效显著,已得到全面的证实。而补肾壮骨冲剂作为中成药,具有自己的特点与优势,对治疗老年男性骨质疏松症同样具有作用。本研究基于社会视角、运用药物经济学原理,采取多种药物经济学评价方法并用,观察补肾壮骨冲剂与阿仑膦酸钠片治疗老年男性骨质疏松症的有效性、安全性和依从性,评价两种药物对生存质量的改善,并进行经济学分析,旨在为医疗使用者提供临床参考,为医疗决策者提供数据支持。方法：首先使用文献研究法对骨质疏松症及药物经济学评价方面的文献进行检索和整理,掌握骨质疏松症的临床症状、疾病负担、用药基本情况、治疗效果、不良反应、药物经济学研究等信息,发现目前研究所存在的问题,对研究思路进行设计。然后采集研究数据,本研究收集2011年6月至2011年11月之间符合骨质疏松症诊断标准的老年男性患者99例作为研究对象,采用前瞻性随机对照临床试验设计的方法,将受试者随机分到补肾壮骨冲剂组、阿仑膦酸钠片组与碳酸钙D3片组,单盲法连续临床观察6个月。期间治疗方案为：补肾壮骨冲剂组给予补肾壮骨冲剂1包/次,2次/日,1个月后改为1包/次,1次/日+碳酸钙D3片1片/日；阿仑膦酸钠片组给予阿仑膦酸钠片1片/7日+碳酸钙D3片1片/日；碳酸钙D3片组给予碳酸钙D3片1片/日。试验前效果观察指标为腰椎和骸部的骨密度、PINP、p-crosslaps、N-MID,并根据腰椎骨密度变化百分率判断临床疗效,计算显效率与有效率。效用指标采用SF—36对使用药物治疗前后的生存质量进行评分,计算出生命质量调整年。同时观察血压、肝肾功能、生化指标、药物不良反应及终点事件等指标用于评价三组安全性及依从性。根据研究角度确立成本,将直接成本与间接成本纳入成本计算范围。最后使用以下药物经济学评价方法进行药物经济学评估,找出临床相对较优治疗药物。1、决策树模型分析法：分别选取受试者治疗期间的药物治疗有效率、成本、不良反应情况等指标构建决策树模型,并通过该模型计算出各组的用药期望成本与成本效果比。2、成本-效果分析法：对各用药组临床疗效评价、临床疗效指标进行比较,如果有差异计算成本效果比,数值越小,经济性越优；如果无差异则进行最小成本分析,只比较成本的大小,成本低者为佳。3、成本-效用分析法：根据SF-36中的维度计算终得分,换算出质量调整生命年,再与效用值相比得到成本效用比,结果参照成本效果闽值判断标准,ICUR<人均GDP,药物具有显著的成本效用；人均GDP<ICUR<3倍人均GDP,药物成本效用一般;ICUR>3倍人均GDP,药物无成本效用的价值。结果：1、决策树模型分析结果显示,补肾壮骨冲剂组成本效果值为4727.734,阿仑膦酸钠片组为4672.373,期望效益值最大的为阿仑膦酸钠片组。2、成本-效果分析显示,治疗6个月后补肾壮骨冲剂组与阿仑膦酸钠片组的受试者骨密度显著增加,PINP、β-Crosslaps及N-MID明显下降,补肾壮骨冲剂组总有效率为96.77%、显效率为65%；阿仑膦酸钠片组为100%和69%。两组之间总有效率与临床疗效指标对比的差异均无统计学意义。由于补肾壮骨冲剂组与阿仑膦酸钠组效果相当,采用最小成本法分析,结果为补肾壮骨冲剂组与阿仑膦酸钠片组的总成本分别为4289.86元和4366.01元,补肾壮骨冲剂组略低于阿仑膦酸钠片组,差值为76.15元,补肾壮骨冲剂组为最优方案。3、成本-效用分析结果表明,治疗后补肾壮骨冲剂组与阿仑膦酸钠片组患者的生存质量均显著改善,两组之间SF-36终得分的差异无统计学意义。每增加一个完整的QALY的成本,补肾壮骨冲剂组是18193.376元,阿仑膦酸钠片组是18583.682元,数据均小于1倍人均GDP；从ICUR值判断,补肾壮骨冲剂组相对于阿仑膦酸钠片组每获得一个额外的QALY要消耗36850元,数据介于1倍与3倍人均GDP之间。结论：1、药物经济学评价各种方法得到的结果并不是完全一致,从比较的结果可以看到,两组药物数据差异非常小,近似于相等,因此可以认为两种的药物经济学评价基本相同。本研究结果再次证实了阿仑膦酸钠片是治疗老年男性骨质疏松症的首选用药,能显著增强骨密度,改善骨代谢指标,提高患者的生活质量,有较好的依从性与安全性,同时经济性也十分显著。同时结果也证实了补肾壮骨冲剂作为中成药物,在安全、有效、经济方面与阿仑膦酸钠片十分接近,是值得推广的老年男性骨质疏松症治疗药物。补肾壮骨冲剂与阿仑膦酸钠片的疗效无明显差距、药物经济学评价基本相同,均为治疗老年男性骨质疏松症的安全有效经济药物。2、药物经济学评价中研究角度的确立十分重要,涉及到整个研究的设计,成本确定等,最理想的是从全社会角度出发。在全社会观点下的药物经济学评价,不论所发生的成本由患者及其家庭、保险公司、医保部门、政府负担,还是由国内任何单位或个人的补贴或捐助性质的负担,只要消耗了本国的资源就都是该评价观点下的成本,最终目标是以有限的药物资源实现健康产出最大化。在药物经济学评价过程中,直接非医疗成本、间接成本、隐性成本经常因获取较困难而被忽略,应尽量考虑评价成本的全面性,扩大评价结果的适用范围。3、为减少药物经济学研究中的混杂偏倚,多种药物经济学评价方法共同应用是一个较好的办法,可以从不同方向证明同一个问题,如果得到相同的答案,则研究结果更具有说服力。同时还可通过扩大样本量增强结果的可靠性,如果由于实际工作的限制,较大的样本不可能实现,就要对样本容量作出估计。4、中药有着多成分、多系统、多靶点的综合效应,深受广大患者的欢迎,但目前中药的药物经济学研究发展仍比较缓慢,一些传统的药物经济学评价模式并不能够满足其要求。现在先进的模型法技术中,适用于长期疗效研究的马尔可夫模型与适合短期疗效研究的决策树模型各有优势,又都有一定的局限性。可以结合用药方案特点,找到适应中药疗效评价的模式,推动中药药物经济学评价方法学进一步向前发展。5、SF-36作为效用的测量工具,其普适性较强,但在评价不同疾病的生存质量时有一定局限性,不能完全反映疾病患者真实的生存质量,只是尽可能反映生存质量的变化。在使用SF-36时可针对研究对象的特点,对量表的一些条目进行更换,力求真实反映出患者的生存质量情况。6、我国的《中国药物经济学评价指南(2011版)》在借鉴国际指南优点的基础上,结合中国药物经济学学术发展的现状而制定,在内容上涵盖了药物经济学评价方法的一般框架和规范,为学术界、政府部门以及产业界进行药物经济学研究提供了质量标准。我国的药物经济学研究学者们应依据指南明确药物经济学评价观点,统一成本收益识别、计量标准、评价方法指标,使药物经济学在应用领域起到更深远的作用。