基本药物制度作为中国医疗体制改革的重要举措之一,制度推行重点首先放在基层医疗机构,其目的在于引导患者向基层医疗机构下沉,保障群众基本用药的同时,减轻患者药品费用负担,进而降低患者总费用和自负费用。对于基本药物制度的推行是否达到了预期目的,需要通过科学严谨的研究来回答。该研究采用天津市城镇职工基本医疗保险2008-2011年参保人随机抽样数据,在医疗机构层面对天津市医保定点医院医疗服务利用和费用变化趋势进行描述性分析;患者层面针对天津市内六区91家公立综合性一级医院的患者样本,其中在49家基本药物制度试点一级医院就诊的患者为干预组,在未试点的42家一级医院就诊患者为对照组,采用基于回归的倍差法研究设计,评估基本药物制度执行前后,与对照组相比,干预组患者年总门诊和住院医疗服务利用和费用变化。医疗机构层面研究结果显示,2008-2011年一级医院的人均门诊次数显著增加,二三级医院增幅略低于一级医院。各级医院门诊次均药品费用和次均总费用下降;住院次均药品费用和次均总费用,除一级医院在2010年后出现小幅下降外,二三级医院均呈平稳上涨趋势。在患者层面,虽然在基本药物制度执行前后,两组患者的年门诊次数均显著增加,但在控制了患者的年龄、性别、工作状态和以权-查尔森合并症指数为指标的健康状况后,与对照组相比,在基本药物制度执行后,干预组患者年总门诊次数未见显著变化。干预组患者门诊年总费用、年药品费用和自负费用及在各级医院的分布情况,与对照组相比,在基本药物制度执行前后也均未见显著变化。基本药物制度对患者住院服务利用和费用的影响与门诊类似。从患者年总费用变化和在各级医院的费用变化视角来识别政策效果,与现有研究中仅基于在基层医疗机构就诊患者的次均费用变化进行评价相比,消除了次均费用受就诊次数干扰可能给研究带来的偏倚。通过患者层面的研究发现基本药物制度推行并未实现其预期的引导患者向基层医疗机构分流,并通过降低药品价格减轻患者药品费用负担,从而降低总费用和自负费用目的。基本药物制度作用的发挥仅从地方层面进行调整还是不够的,需要从完善制度顶层设计;再造基本药物目录遴选机制;通过多元化管理破解基本药物生产供应保障难题;通过改革医保付费方式解决临床使用需求短缺的难题;持续进行针对基层医生的基本药物宣传教育等方面持续不断完善。