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背景:骨髓增生异常综合征(Myelodysplastic syndrome,MDS)是一种克隆性造血干细胞疾病,具有高度异质性,多发于中老年患者,以病态造血及血细胞减少为特征,据FAB分型分为5型,其中原始细胞增多的难治性贫血(RAEB)约占MDS患者的23%,转化为急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)的风险高。传统治疗方案包括联合化疗和对症支持。随着FDA批准地西他滨(Decitabine,DAC)应用于MDS治疗后,我国近年来也将其作为高危MDS治疗首选药。两种方案疗效差异仍是我们关心的问题。 目的:对比DAC与传统方案治疗RAEB的疗效差异。 方法: 回顾性分析2014年1月至2017年1月84例初治RAEB患者,其中41 例采用 DAC 单药或与其他化疗药物联合,43 例采用传统方案,对比两组的临床疗效。 结果: DAC组完全缓解(Complete remission,CR)8例(19.5%),部分缓解(Partial remission,PR)9例(22.0%),血液学改善(Hematologic improvement,HI)6例(14.6%),总有效率(Overall response rate,ORR) 56.1%;传统组CR 7例(16.3%),PR 4例(9.3%),HI 6例(13.9%),ORR 39.5%,两组ORR无统计学差异。DAC组中位无进展生存期(Progression-free survival,PFS)7个月(0.6-39个月),传统组为3个月(0.3-47 个月),两组 PFS 无统计学差异。DAC 组中位生存期(Overall survival,OS)为9个月(0.6-39个月),传统组为5个月(0.3-47个月),两组OS无统计学差异。 结论: DAC与传统方案治疗RAEB的 ORR、PFS、OS无明显差异,与样本量小、随访时间短有关,需进行大样本临床试验,长期观察其疗效。