研究背景医学研究中用于疗效评估的资料来自4个方面,即医务人员报告的资料、生物学报告资料、看护者报告的资料和患者自身报告的资料。在以往的医学研究中,人们往往只重视前3种资料的作用,但对于某些疾病,生物学指标的改善并不意味着患者自身感受得到改善,即患者生存质量的改善与生物学指标并不是同步的。随着医学模式的转变,“人”在医学中的地位越来越重要,医务人员对患者自身的感受开始越来越多地关注,患者报告的资料也得到越来越多的重视。患者报告的临床结局(Patient Reported Outcomes,PRO)指通过访谈、自评问卷或其他数据捕捉工具,如有关病人日常生活、健康状态和治疗措施等方面的日志,得到的直接来自于病人报告的相关资料。PRO以心理学理论和测量方法为基础,以可靠、能得到认同的经验为支撑,是评估临床结局变化的科学手段。PRO重在对患者自身感受的测量,故PRO量表的应用,可以从患者角度评价临床结局的变化,帮助指导临床决策、改进临床护理质量并减少医疗保健成本,因此PRO测量工具的使用已经变得日益重要。中风是致残率较高的一种疾病,据统计,脑中风发病1周内经急救存活的患者中,有73%～86%出现偏瘫或单瘫,而偏瘫患者约80%-90%存在某种程度的痉挛。痉挛性偏瘫病程长、难治愈,再加上失治和误治,很多患者会永远固定在痉挛的某一阶段,严重影响了患者的生存质量。对于这种慢性过程、疗效取得不明显的疾病,病人自身的感受对疗效的评价就显得尤为重要,因此开发基于中风痉挛性偏瘫患者报告的PRO量表势在必行。根据美国国立卫生研究院(the National Institutes of Health,HIN)的经验,PRO量表的研制过程是一个循环往复的过程,需要反复经过“确立概念并建立框架—创建量表—评价量表的测试属性—修订量表”的步骤不断对量表进行完善。在前期研究中,本研究小组参照2006年2月美国食品药品监督管理局(food and drug administration,FDA)发布的关于PRO研究应用于临床药物研制和疗效评价的指南草案中对PRO量表研制、评价的具体说明,通过查阅文献、咨询专家、开放式访谈等方式,获取了中风痉挛性偏瘫患者最痛苦、最希望改善的感受,并经过概念规范化及可操作化,制定条目池,然后将条目拆分和量化,形成量表初稿。初稿形成后,已经过一次临床测试,并使用SPSS统计软件对测试结果进行了统计分析,初步证明该量表具有较好的信度、效度和反应度,同时也说明该量表还存在不足之处。在本次研究中,小组将以前期研究为基础,从量表的应答等级、答案赋值和条目完善3个方研对量表进行修订,根据前期研究结果对量表条目进行删减,并使用认知访谈的方法对量表条目进行完善,弥补前期研究在量表研制方法学上的不足。使用修订后的量表再次进行临床施测,对量表性能进行分析和检验。研究目的对“基于中风痉挛性偏瘫患者报告的临床结局评价量表”进行修订并进行性能检验。研究内容1.量表应答等级研究前期研究主要根据患者意见确定量表应答等级,此次研究在前期研究的基础上通过查阅文献和咨询专家两条途径对量表的应答等级进行考证,决定量表的应答等级采用Likert5点评分法。2.答案赋值小组讨论认为量表的答案赋值应从“0”开始,就此问题检索相关文献并咨询生存质量量表领域相关专家,综合以上各方面意见将量表的答案赋值从“1-5”调整至“0-4”,在后期统计时就两种赋值对量表性能的影响进行分析。3.条目完善根据前期研究的统计结果,“半身汗出”“康复信心”“担心复发”3个条目的设置会降低量表的内在一致性信度,将这3个条目从量表中剔除。使用认知访谈的方法对保留的条目进行细化和完善,制定访谈对象的纳入排出标准,制定访谈提纲,进行访谈并同期录音,根据认知访谈的结果对中风PRO量表中2个条目的措辞进行修改,完成量表的修订。修订后的量表共有16个条目,分为“主观症状”、“客观症状”、“心理”和“社会功能”4个维度,应答等级为5级,答案赋值为“0-4”。4.现场调查制定调查员手册,进行调查员培训,使用修订后的量表进行先后两次现场调查,同期应用Barthel指数、SS-QOL量表和改良Ashworth痉挛量表进行测试,以便与PRO量表进行对比,检验量表的关联效度。调查过程中监察员负责定期检查各中心完成调查的质量,不合格量表进行改进或作废。建立数据库,对数据进行整理、筛选,使用SPSS11.5软件对109例有效数据进行统计分析,检验量表的信度、效度和反应度。5.形成量表根据量表性能检验结果,最终形成“基于中风痉挛性偏瘫患者报告的临床结局评价量表”,为临床应用奠定基础。研究结果1.初步确定“基于中风痉挛性偏瘫患者报告的临床结局评价量表”,量表分为症状、心理、社会功能3个维度,共16个条目,应答等级为5级,量表答案赋值为“0-4”。2.在前期研究的基础上对量表的使用人群进行了进一步分析,结果证明,中风PRO量表用于Brunstrom第Ⅲ的患者、文化程度偏低的患者和病程在半年以内的患者,量表的反应度更好,即量表对于这类患者自身感受的前后变化体现得更加明显。3.对109例有效数据进行信度、效度及反应度分析,结果显示,该量表3个领域总体分半信度为0.820和0.883,量表内部一致性信度(Cronbach’a)均在0.7以上,说明该量表具有良好的信度。量表效应尺度为0.35,说明量表具有良好的反应度。该量表与SS-QOL量表相关程度较高(-0.377、-0.403),与Barthel指数量表相关程度(-0.253、-0.182)较SS-QOL量表低,与Ashworth量表无明显相关。结构效度检验证明,该量表按照症状、心理、社会功能3个维度划分时其结构效度较理想。4.量表赋值为“0-4”时较赋值为“1-5”时的信度及校标效度均好。讨论1.PRO量表是测量患者自身感受的量表,中风痉挛性偏瘫PRO量表从症状、心理和社会功能3个方面对中风痉挛性偏瘫患者的感受进行了测量。经过对本次调查数据的统计分析,显示该量表具有良好的信度,并能够测量出4周前后患者感受的变化,即具有一定的反应度。在校标效度方面,能够证明PRO量表与SS-QOL量表和Barthel指数量表相关程度较高,与Ashworth量表无明显相关。4个量表分别重在测量患者的感受、生活质量、日常生活能力和肢体痉挛程度,在临床中,患者肢体一定程度的痉挛往往能够帮助患者完成某些简单动作,如挪动物品等,故考虑肢体痉挛程度与患者感受无明显相关与临床是相符合的。而PRO量表与SS-QOL量表和Barthel指数量表相关程度较高说明该量表涵盖了部分生活质量和日常生活能力的内容,但又与后两者有区别,它补充了这些常用量表对患者自身感受方面测量的不足。在结构效度方面,提示该量表分为症状、心理、社会功能3个维度时其结构效度较理想。2.本研究的创新之处在于使用了结构方程模型进行效度分析和使用了认知访谈的方法进行条目完善。随着医学模式的转变,医学研究领域出现了许多社会学和心理学的指标,这些指标常常是不可直接观测的潜在变量,或者测量结果存在误差。传统的线性回归等统计分析方法显得无能为力,结构方程模型能够对潜变量和测量误差进行处理,在这方面有特有的优势,近年来正逐渐被医学研究领域采用。由于了解的人还不多,故在量表性能分析中使用该方法进行效度分析的研究还比较少,本次研究尝试使用该方法对量表性能进行了分析,基本获得了比较满意的结果,也为后续研究积累了经验。3.由于时间所限,本次研究的样本量不足够大,影响了结构方程模型的分析效果。且在量表性能检验的方法中,项目反应理论(IRT)是一种比较先进的方法,其不但可以检验量表的结构效度,还可以检验条目的测量偏性或功能差异性,可以应用最少的条目测验信息函数达到预期的目标,但其所需样本量亦较大,故本次研究无法使用IRT进行检验,后期研究可扩大调查的样本量,进行该两项指标的检验。并可设置空白对照组,即未采取任何治疗措施的对照,以评价量表对这部分人群的反应度。结论修订后的“基于中风痉挛性偏瘫患者报告的临床结局评价量”表具有良好的信度、效度和反应度,经调整和大样本临床施测后可在临床推广使用。