目的:通过系列单病例随机对照试验的方法,观察加味益气活血利水方对气虚血瘀水停证慢性心力衰竭患者的临床疗效,对比红芪与黄芪的疗效差异,对单个患者进行科学系统的疗效评估并制定最适合该患者的个性化治疗方案,探索中西医结合治疗慢性心力衰竭的新思路。方法:本试验为系列单病例随机对照试验,收集自2018年9月至2019年8月在北京中医药大学东直门医院心内科门诊或病房治疗的气虚血瘀水停证慢性心力衰竭患者。采用随机、单盲、对照的试验方法评价加味益气活血利水方的有效性,符合标准的患者在试验中将接受2个或3个配对的治疗,共11周或17周治疗。1个加味益气活血利水方(红芪20g,党参15g,丹参30g,红花10g,桑白皮12g,葶苈子15g,车前子20g,茯苓15g,猪苓15g,泽兰15g。)阶段与1个对照药物(前方将红芪替换为生黄芪20g)阶段组成一个配对,二者的顺序是随机的。根据预试验结果设置每个阶段的治疗时间均为2周,每个阶段之间均有为期1周的洗脱期以尽可能减少残留效应。观察并记录患者试验开始前以及各阶段治疗最后1天明尼苏达心力衰竭生活质量问卷表评分(MLHFQ)、症状评分和6分钟步行试验(6MWT)。个体化疗效判定标准:益气活血利水法疗效判定:(1)治疗阶段较基线值的MLHFQ总积分降低≥19分或症状评分平均变化值降低≥0.5分。(2)治疗阶段较基线值的6MWT试验结果增加≥45m。有效:大于或等于50%的治疗阶段同时满足上述2条;无效:小于50%的治疗阶段同时满足上述2条。在益气活血利水法有效的基础上,加味益气活血利水方疗效判定:(1)加味益气活血利水方与对照方的MLHFQ总积分降低≥19分或症状评分平均变化值降低≥0.5分。(2)加味益气活血利水方与对照方的6MWT试验结果增加≥45m。有效:至少2个配对同时满足上述2条;可能有效:仅1个配对同时满足上述2条;无效:没有配对同时满足上述2条。整体疗效评估时将每名受试者各配对的试验视作相互独立的试验合并。在试验期间如实记录任何不良事件。结果:采用系列单病例随机对照试验的方法为6名CHF患者评价益气活血利水法以及加味益气活血利水方的临床疗效的有效性,结果表明益气活血利水法对3名受试者有效,其中加味益气活血利水方对1名受试者的疗效显著优于对照药物,益气活血利水法对另外3名受试者无效。将每名受试者各配对的试验视作相互独立的试验合并,结果表明加味益气活血利水方与对照药物治疗后较治疗前对MLHFQ、症状评分、6MWT均有明显改善(P<0.05)。加味益气活血利水方相比对照药物在MLHFQ、症状评分和6MWT的整体疗效无明显差异(P>0.05)。结论:本试验采用系列单病例随机对照试验的方法,客观系统的对6名CHF患者评价益气活血利水法以及加味益气活血利水方的临床疗效的有效性,比较红芪与黄芪的疗效差异,试验方法贴近临床,在试验过程中与患者充分配合,最终根据试验结果个性化的给予患者治疗建议,帮助患者找到适合自身的治疗方法。同时发扬中医辨证论治的特点,用科学的方法将名老中医的临床经验运用于临床治疗,进一步探索中西医结合治疗CHF的新方法。