目的:从“老药新用”的角度出发,研究沙利度胺在骨髓增生异常综合征(MDS)治疗方面的作用。方法:根据FAB分型选择47例MDS患者作为研究对象,分为对照组(A组)和治疗组(B组),A组:应用康力龙和全反式维甲酸口服,同时应用对症支持治疗;B组在此基础上联合应用沙利度胺,每日服用量200mg,睡前顿服。两者均需连续用药6个月,分别在用沙利度胺治疗前、治疗后3个月和6个月时进一步检查,根据国内MDS疗效标准评估临床疗效。结果:A组中缓解5例,缓解率为21.7%,5例取得进步,总有效率为43.5%。B组中缓解13例,进步的6例,其缓解率为54.2%总有效率为79.2%。两组缓解率统计学差异显著(x~2=5.44,P＜0.025),两组有效率统计学差异显著(x~2=15.7,P＜0.005)。A组中有10例治疗有效(基本缓解+部分缓解+进步),其Hb较治疗前增加大于30g/L的平均时间为124.8±22.6天。B组19例有效患者中Hb增加30g/以上的平均时间为92.7±32.4天,两组比较差异非常显著(t=7.51,P＜0.01)。观察两组红细胞的输注量,A组中20例有输注记录,平均输注量为18.1±8.0u。B组18例有输注记录,平均为10.6±7.0u,经检验,两组有非常显著的差异性(t=6.71,P＜0.001)。结论:沙利度胺(口服给药,睡前顿服200mg/d)联合康力龙、维甲酸治疗骨髓增生异常综合征提高了缓解率和总有效率,应用较小剂量不良反应发生率低且耐受性好。