目的:血栓性血小板减少性紫癜(thrombotic thrombocytopenic purpura,TTP)是一种罕见的危及生命的血栓性微血管病,其特征是微血管病性溶血性贫血、严重血小板减少、伴或不伴终末器官损害。血浆置换的应用极大降低了TTP患者的死亡率,但仍有部分患者对血浆置换疗效欠佳,且存在复发风险。综合分析2010年4月至2020年4月我院诊断的44例TTP患者的临床表现、实验室检查、治疗策略及转归,旨在了解我院TTP患者的诊疗现状及分析影响患者预后的危险因素,提高临床工作中对危险因素的认识,加强检测、及时调整治疗策略,从而进一步改善TTP患者的预后。方法:回顾性分析2010年4月-2020年4月在南昌大学第一附属医院诊断的44例TTP患者的临床资料。描述性分析44例TTP患者的临床特征,对生存组(n=21)和死亡组(n=23)的各项临床指标进行分析,找出影响TTP患者预后的危险因素。结果:1.一般临床特征:44例TTP患者中,男性17例,女性27例,男女比例为1:1.6,中位发病年龄47.5岁(12~81);44例均为获得性TTP,其中继发性TTP占43.7%,主要诱因有风湿免疫疾病、感染、恶性肿瘤、妊娠、手术后诱发等;特发性TTP占56.3%。入院时以典型“五联症”为临床表现仅占18.2%,出现典型“三联症”临床表现占59.1%,其中单组症状中以血小板减少(100%)、微血管性溶血性贫血(86.4%)和神经精神症状(86.4%)最为常见,部分患者出现发热(占60.4%),少部分患者出现肾功能损害(占29.2%)。实验室检查中所有患者均出现血小板减少、乳酸脱氢酶升高和外周血涂片发现破碎红细胞(>1%);44例TTP患者初诊时仅5例行ADAMTS 13活性检测,2例<5%,3例血浆置换后送检均大于10%,7例患者复发入院时行ADAMTS13活性检测,均小于10%。有75%的TTP患者PLASMIC积分为ADAMTS13缺乏高度风险。2.治疗情况及转归:44例TTP患者中有21例治疗有效,总体治疗有效率为47.7%。予以血浆置换治疗患者总体有效率为54.5%,当加用免疫抑制剂或CD20单抗时有效率达80%;未予以血浆置换治疗患者总体有效率仅27.3%,其中予以血浆输注治疗有效率较未予以血浆输注高(40%vs 16.7%)。幸存的21例患者有7例再次复发,总体复发率为33.3%,中位复发时间为11.2个月,范围为1.2~31.7个月。3.预后因素分析:单因素分析生存组与死亡组各项指标,其中无潜在诱因(P=0.017)、心电图有缺血改变(P=0.024)、出现典型临床“五联症”(p=0.013)、入院诊断(p=0.036)、乳酸脱氢酶5天未下降50%(P<0.001),APTT延长(P=0.012)和CK-MB升高(p=0.037)是影响TTP患者疗效的危险因素;进行COX回归分析发现入院时心电图有缺血改变(HR=2.16,P=0.046)、5天乳酸脱氢酶未下降50%(HR=0.25,P<0.0001)及出现典型“五联症”(HR=3.516,P=0.035)是影响TTP患者疗效的独立危险因素。结论:1.血栓性血小板减少性紫癜是一种内科急症,以临床典型“五联症“起病较少,当出现不明原因血小板减少、溶血性贫血或神经精神症状时因考虑TTP,动态检测外周血破碎红细胞,同时结合PLASMIC积分有助于早期诊断,及时启动TPE治疗。2.血浆置换和激素仍是TTP治疗的基石,无法行TPE治疗时,可予以血浆输注。对于难治患者可加用免疫抑制剂或CD20单抗,可提高缓解率。3.对生存组和死亡组患者进行分析,发现出现典型临床“五联症“、心电图有缺血改变和积极治疗5天LDH未下降50%为影响TTP疗效的独立危险因素,当出现上述危险因素时提示面临更大的死亡风险,应及时调整治疗策略。4.TTP呈复发倾向,缓解后应监测ADAMTS13活性及抑制物滴度,当发现ADAMTS13活性明显降低时应积极治疗预防复发。