难治性急性白血病是临床治疗中的难题。其主要原因是白血病在接受化疗过程中产生了多药耐药性(MDR)。针对耐药白血病目前临床尚无理想的治疗药物,现有的西药逆转剂或由于脏器毒性过大,或由于作用靶点单一等原因,使临床应用受限。我们通过近些年来基础研究证实,临床常用的化痰散结中药浙贝母提取的生物碱体外及动物实验均有逆转白血病多药耐药的生物活性,其能增加耐药的急性白血病细胞内抗癌药物浓度,降低P-糖蛋白(PgP)蛋白表达。临床预实验研究也证实,常规化疗方案伍用浙贝母粉用于急性白血病临床治疗,其临床完全缓解率明显高于对照组。尤其对难治及复发白血病患者临床缓解率更佳。为系统评价浙贝母伍用化疗药物治疗难治性急性白血病临床疗效,我们在既往临床研究基础上,以浙贝母颗粒饮片替代浙贝母生药粉,以难治性急性白血病患者为研究对象,以临床缓解率为主要评价指标,并拟订统一临床观察方案与疗效评估标准,进行了多中心临床观察。论文资料来源于8家三级甲等医院于2004年1月-2005年2月间所观察的72例难治性急性白血病患者。其中,自动中止治疗2例,资料不完整6例,共有64例可统计疗效。因本课题为首发基金重大联合攻关项目,临床试验采用随机双盲、双模拟研究方法,其治疗组与对照组均为中药颗粒饮片,课题尚未完成,在无法揭盲的情况下难以区分治疗组与对照组。故只能按一组统计疗效。初步的临床研究结果显示,临床完全缓解(CR)率为34. 4%,有效率62. 5%。与国内102篇、国外68篇难治性急性白血病文献资料比较,有效率相似。浙贝母颗粒饮片实际疗效有待揭盲后评估。与国内外文献比较,本项研究创新点在于:“在国内首次以中药制剂干预难治性急性白血病围化疗期临床疗效研究,并系统评价中药伍用化疗药物治疗难治性急性白血病的临床疗效与不良反应,同时,将PgP蛋白作为探索性检测指标,采用随机双盲、多中心研究方法具有明显的科学性。其研究结果对我们后续的临床研究具有重要的指导作用”。该项研究如能获得预期结果,在丰富和发展难治性急性白血病多药耐药性发生过程中的中医“痰郁”理论、提高难治性白血病临床疗效,让更多的患者受益方面具有重要的现实意义与潜在的临床应用价值。同时,将有可能改观难治性急性白血病临床无药可医的被动局面。