目的：小细胞肺癌（SCLC）是侵袭性非常强的恶性肿瘤，自铂类联合依托铂苷确定为SCLC的标准一线方案后，近30年来在其治疗及预后上缺乏突破性进展，在临床应用中，一些治疗措施如维持治疗、手术也一直存在争议。　　方法：第一部分开展了一项前瞻性的单臂2期临床研究，旨在评价替莫唑胺在SCLC一线治疗缓解后维持治疗的疗效和安全性，并探索血清MGMT基因甲基化的疗效预测价值。第二、三部分回顾了2000年至2012年我院接受手术治疗的局限期SCLC病理和临床资料，采取回顾性队列研究，与同期未接受手术的局限期SCLC及接受手术的NSCLC预后进行对比，并进一步分析了肺外小细胞癌的主要成员小细胞食管癌的手术治疗价值，探索手术在小细胞癌中的治疗角色。第四部分采取二代测序技术，对 SCLC术后 FFPE样本进行全外显子测序，分析中国人的SCLC独特分子病理改变。　　结果：第一部分，47例病人纳入到2期临床研究的意向性人群，1年的PFS率和OS率分别为33％和77%，维持阶段6例患者（24%）出现3级以上的药物相关不良反应。血清 MGMT基因启动子甲基化的阳性率为44.4%。第二部分，170例病人接受了根治性手术，接受手术治疗的SCLC预后要优于同期未接受手术的局限期SCLC，且与同期接受手术的NSCLC预后具有一定的可比性。ECOG评分、是否放疗、TNM分期是接受手术的SCLC预后的独立影响因素。第三部分，39例局限期SCEC中，肿瘤浸润深度、淋巴结转移状态以及是否化疗是预后的独立影响因素，基于化疗的系统治疗推荐用于SCEC的治疗，术前的活检病理诊断准确性对后续的治疗选择及预后都存在影响。第四部分，8对配对的16例FFPE样本接受了全外显子的二代测序，平均每例患者出现212个蛋白改变的单核苷酸变异（52-538个），平均的非同义突变率为4.9个突变/MB，TP53是最常见的基因变异位点。　　结论：TMZ作为SCLC一线治疗后维持治疗具有很好的有效性和安全性，手术在SCLC的综合治疗中起着十分重要的角色，在临床选择的人群中具有很好的疗效；对于包括SCEC在内的小细胞癌而言，在初始治疗之前提高诊断的准确性非常重要；而采用 FFPE样本对 SCLC进行分子病理的研究是可行的，基因突变发生率较高，但仍然未能明确驱动基因。维持治疗、手术的仍需进行优势人群选择，并经过前瞻性研究确认，分子病理的改变需要增加样本量深入研究。