研究背景：肺动脉高压(Pulmonary Arterial Hypertension PAH)是先天性心脏病(Congenital Heart Disease, CHD)患者常见并发症,其严重程度直接影响患者病程的进展、手术时间、手术方式以及预后。PAH主要病理改变是肺小动脉的细胞增殖和血管重构。近年来PAH治疗由单纯的扩血管发展到针对细胞增生和血管重构的靶向治疗,使PAH的预后大为改观。内皮素(endothelin, ET)作为一种强力的内源性血管收缩剂和致丝裂素,可能是CHD患者发生PAH的重要原因之一,抑制其作用具有控制PAH的作用。国内外报道研究内皮素受体拮抗剂治疗特发性肺动脉高压及缺氧、肺部疾病等导致PAH报道较多,针对CHD引起PAH研究相对较少,尤其是对合并重度PAH患者的治疗有效性及安全性值得探讨。目的：探讨CHD合并重PAH患者应用内皮素受体拮抗剂波生坦治疗的有效性和安全性。方法：选择2008年5月至2010年1月在沈阳军区总医院先心病内科住院治疗的CHD合并重度PAH患者18例,基础病变均为左向右分流型CHD。所有患者均经临床检查确诊为CHD合并重度肺动脉高压,不合并其它系统疾病,行心导管检查显示患者因严重PAH而没有手术或介入治疗适应证并且急性肺血管扩张试验阴性。经临床评估后给予波生坦(儿童：31.25 mg,2次／日,4周后62.5mg,2次；成人：62.5mg,2次／日,4周后125mg,2次)治疗6个月,同时给予地高辛、利尿剂和华法林等药物。于治疗前后行心电图、心脏摄片、多普勒超声心动图和右心导管检查术检测患者心脏功能和血流动力学变化,于治疗期间每月行6分钟步行距离(6 Minutes Walk Distance)试验,并监测患者血常规和肝肾功能变化。结果：18例患者中,男6例,女12例,年龄9-55(28.7±11.3)岁,基础CHD疾病为房间隔缺损(6例),室间隔缺损(4例),动脉导管未闭(8例)。治疗前多普勒超声心动图示患者右心室直径(RVD)26±8mm,三尖瓣返流速度(VP)5.0±0.7m／s,三尖瓣跨瓣压差(PGTV)100±26mmHg,左心室舒张末直径(LVEDD)37±5mm,左心室舒张末容积(LVEDV)51±21 ml,左心室射血分数(EF)0.71±0.06。心导管检查示股动脉血氧饱和度(SaO2)(88.7±5.9)%,肺动脉收缩压(sPAP)82-148(115±19)mmHg(1mmHg=0.133kp),肺动脉舒张压(dPAP)32-83(63±13)mmHg,肺动脉平均压(mPAP)55.6-105.12(81±15)mmHg,主动脉平均压(mSAP)83±11 mmHg,肺循环／体循环血流量比值(Qp／Qs)0.76±0.24,肺血管阻力(PVR)19.6±7.7Woods。用药6个月后6MWD明显提高,由353±101m提高至480±81m(P<0.05)；超声心动图示RVD24±8mm, VP4.7±0.4m/s, PGTV93.3±13.7mmHg, LVEDD39±4mm, LVEDV60±20ml, EF0.72±0.07,用药前后超声心动图各项指标没有明显差别。右心导管检查显示sPAP(113±15 mmHg,P>0.05),dPAP(59±14mmHg,P>0.05)and mPAP(78±10mmHg,P>0.05)用药前后无明显差异改变,mSAP升高至96±9 mmHg(P<0.05),Sa02升高至91.0±3.2%(P<0.05),PVR下降至15.3±3.6Woods(P<0.05),Qp／Qs升高至1.02±0.35(P<0.05),与药物治疗前比较均有统计学差异。患者血常规,尿素氮和肌酐无明显变化,2例患者服用波生坦1个月后转氨酶轻度升高,但继续服用后转氨酶降至正常结论：所有患者6MWD和肺血流动力学均明显改善,未见明显副作用,表明波生坦治疗先天性心脏病合并重度PAH患者安全、有效。波生坦治疗CHD所致的严重PAH与其他疾病所致PAH的治疗效果的区别是,波生坦并不能够明显降低肺动脉压力,而主要作用于显著降低肺血管阻力,同时升高肺循环／体循环血流量比值,提升动脉血氧饱和度。