目的:从临床总结、动物实验、体外细胞培养三个方面系统观察中药对视网膜色素变性(RP)的疗效及对视网膜神经细胞的保护,旨在从不同角度阐释中药治疗RP的作用与机制,为以后临床用药提供客观依据和指导作用,同时也为今后研究中药治疗RP提供新的研究思路和方法.方法:1.临床资料总结,从自觉症状、视力、视野、眼电生理方面观察中药治疗RP的疗效,同时总结治则治法和常用中药.2.动物实验研究,以黄芪、丹参、枸杞子、当归四味药组成的复方1作为处理因素,先天性视网膜变性动物模型rd小鼠和rds小鼠作为处理对象,采用原位末端转移酶标记(TUNEL)方法及组织病理学技术作为研究手段,观察复方1作用后,各型小鼠视网膜组织形态、超微结构和感光细胞凋亡等变化.3.体外研究,采用MTT法和Rhodamine123染色的激光共聚焦扫描显微镜(Confocal)技术系统观察复方、单味中药、中药单体成分对rd小鼠、rds小鼠和新生小牛视网膜神经细胞增殖率及线粒体膜电位的各种影响.结论:1.将传统的辨证论治与针对专科证侯辨病论治相结合,同时注重活血化瘀类药应用治疗RP是可行的.临床和实验研究显示黄芪、丹参、枸杞、当归四味药组成的复方1可作为治疗RP的基本方.2.中药复方、单味药及其单体成分对视网膜神经细胞活性和增殖率的促进作用提示,应用药物干预作用延缓视网膜变性病程和病变程度是可行的,特别是该研究发现益气养血、补肾活轿的复方能够有效保护视网膜感光细胞的凋亡外,尚有改善脉络膜血液循环作用,为临床发挥中医药优势,防治视网膜变性开辟了新途径.3.该研究发现,中药对不同基因型视网膜变性具有相似的治疗效果,各型视网膜变性的表型特征均得到改善.对于临床选择不同遗传类型视网膜变性患者进行治疗提供了有益的理论参考.