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目的中枢性性早熟(CPP)又称为促性腺激素释放激素(GnRH)依赖性性早熟,是由于下丘脑—垂体一性腺轴(HPGA))过早启动,提前分泌GnRH,激活性腺轴,使垂体分泌促性腺激素以致性腺发育,进而引起内、外生殖器发育和第二性征呈现。促性腺激素释放激素类似物(GnRHa)能有效抑制下丘脑-垂体-性腺轴(HPGA)的活动、抑制性激素分泌、减缓骨龄(B A)进展、改善最终成年身高(FAH),是目前国际上治疗中枢性性早熟(CPP)的标准药物。对于大多数患儿来说,早期及充足疗程的GnRHa治疗对于改善患儿的身高较为明显。然而,仍有些患儿骨龄进展迅速,导致生长潜能受损,预测成年身高常不理想。因此,如何更好的改善患儿的身高显得尤为重要。本研究观察单用GnRHa以及GnRHa和基因重组人生长激素(rhGH)联用治疗中枢性性早熟女孩的疗效。方法选取2008年9月—2012年2月在我院就诊的中枢性性早熟患儿,所有患儿均为女孩。入选标准:1.在8岁前出现第二性征;2.血清促性腺激素水平升高达青春期水平;3.性腺增大;4.线性生长加速;5.骨龄大于实际年龄1年以上;6.排除其他器质性病变。同时患儿骨龄进展迅速,生长潜能受损,预测成年身高未能达到遗传靶身高或理想身高,符合GnRHa的治疗适应症。入选病例为40例,GnRHa和rhGH联用组为20例,同时选择GnRHa单用组20例,两组患儿就诊时年龄、骨龄及身高等资料均匹配,差异无统计学意义。所有患儿均排除生长激素缺乏,签署知情同意书。单用组治疗为GnRHa100μg/(kg·次),每28-32d皮下注射,联用组在GnRHa治疗的基础上加用rhGH0.3mg/(kg·week),以观察两组不同用药的疗效。两组患儿治疗疗程均达—年,分别为1.45±0.32和1.68±0.40年。结果1.联合用药组的预测成年身高治疗后较治疗前有明显改善(158.45±3.55cmVS150.76±2.42cm),差异也有统计学意义(P<0.05),并且达到遗传靶身高158.18cm。单用GnRHa组治疗后的预测成年身高较治疗前也有增加(154.68±2.83cmVS151.41±1.95cm),差异也有统计学意义(P<0.05),但是未能达到遗传靶身高159.29cm。2.联合用药组及单用组治疗前后按骨龄的身高标准差分值(HtSDSBA)均有统计学意义,但联用组的HtSDSBA增加更为显著,由-1.89±0.42增加为-1.05±0.46,单用组仅由-1.89±0.29增加为-1.64±0.28。3.联合用药组的生长速度为7.53±0.73cm/年快于单用组的生长速度4.92±0.41cm/年,但两组的△骨龄/Δ年龄无统计学差异。4.两组患儿治疗后体重指数(BMI)均有增加,单用组增加较联合用药组明显,ΔBMI分别为1.01±1.20kg/m2和0.61±1.17kg/m2,但差异无统计学意义(P>0.05),均在同龄儿的正常范围,两组治疗期间均未观察到不良反应。结论对于就诊时生长潜能受损,预测成年身高不理想的特发性中枢性性早熟的患儿,GnRHa联用rhGH治疗对患儿的预测成年身高改善比单用GnRHa更明显。联合用药后患儿按骨龄的身高标准差分值改善明显,生长速度加快,同时骨龄无明显增加。短期的联合用药对患儿的BMI无明显影响,也未观察到不良反应。