目的:目前常用的二线治疗方案有单药多西他赛、培美曲塞化疗,单药厄洛替尼、吉非替尼口服靶向治疗,这四种治疗方案的疗效、临床受益率、药物成本等均有差别,本研究针对这四种治疗方案做成本效益分析,旨在选择出性价比最高的方案,能够更有效利用国家的药物资源,使患者获得最佳治疗效果的同时背负较小的经济负担。方法:对160例于2006年4月至2010年4月在大连医科大学附属第一医院收治的经病理学或细胞学证实的晚期(ⅢB,Ⅳ期)非小细胞肺癌(NSCLC)病人,按二线治疗方案分为四组:多西他赛(TXT)组,培美曲塞(Pemetrexed)组,厄洛替尼(Erlotinib)组,吉非替尼(Gefitinb)组。入组患者在治疗过程中均每隔6周后复查影像学,结合各项理化检查结果评价疗效,并采用实体瘤疗效评价标准(RECIST标准)对病人进行疗效评估,分为完全缓解(CR)、部分缓解(PR)、稳定(SD)和进展(PD)。按NCI常见毒性分级标准(第三版)评价不良反应。经随访和查询病人住院时电脑记录,记录患者的化疗药品费、辅助用药药品费、化验费、检查费、床位费、护理费等单次住院产生的费用成本,累计相加得到最终总成本。根据随访和病志记载,得到160名患者的PFS,分别得到四组患者的中位PFS和总的PFS,以单位(1个月)PFS的花费来计算四组治疗方案的成本-效益比,得出最终的结论。结果:160例病人均可评价疗效,疗效无达CR病人,TXT组、Pemetrexed组、Erlotinib组、Gefitinb组四组的各项预后指标为:PR患者分别为3、4、8、9人,SD患者分别为10、16、18、12人,PD患者分别为27、20、14、19人,有效率(RR)分别为:7.5%、10%、20%、22.5%;疾病控制率(DCR)分别为:32.5%、50%、65%、52.5%;中位疾病无进展生存期(mPFS)分别为:2.7个月、2.8个月、3.5个月、3.5个月。经组间比较分析显示客观有效率及疾病控制率在性别、年龄、KPS评分、病理类型、分期方面的差异均无统计学意义。行Log-rank单因素生存分析显示,不同药物治疗方案在mPFS上的差异无统计学意义。化疗药物多西他赛和培美曲塞常见的不良反应为Ⅰ、Ⅱ血液学毒性和胃肠道反应,口服靶向治疗药物吉非替尼和厄洛替尼的常见不良反应多为Ⅰ、Ⅱ度皮疹和胃肠道反应,四组药物的Ⅲ、Ⅳ不良反应以多西他赛最重,与培美曲塞组有统计学差异,病人耐受性在四组治疗方案中最差;吉非替尼组与厄洛替尼组的Ⅲ、Ⅳ不良反应无统计学差异,病人耐受性好,未有因不良反应而减量或停药的患者。所有病人中未见间质性肺炎发生。每获得一个单位无进展生存期,四种治疗方案的花费分别为5635.56元、10279.62元、20813.96元、17587.76,单药多西他赛组成本-效益比最低,增量成本比以成本最低的多西他赛方案为参照,每增加一个月的PFS单药培美曲塞、厄洛替尼、吉非替尼方案所追加的成本分别为46434.69元、119060.49元、98897.68元,培美曲塞方案追加成本最低。敏感度分析显示本文成本效益分析结果可靠。结论:本研究结果显示,多西他赛、培美曲塞、厄洛替尼、吉非替尼应用于二线晚期非小细胞肺癌病人,四种药物的中位疾病无进展生存期无统计学差异,但不良反应及费用花费差异性明显,其中,多西他赛的单位(1个月)PFS花费最低,但不良反应较重,吉非替尼、厄洛替尼单位(1个月)PFS花费最高,但不良反应轻微,依从性好。培美曲塞单位(1个月)PFS花费和不良反应均介于两者之间,患者和医护人员可根据病人实际情况选择适合自身的方案治疗,从而达到个体化治疗的目的。