目的：观察中西医结合治疗难治性肾病综合征的临床疗效,明确该方案的治疗效果,同时总结不同激素使用阶段中医证型分布特点,比较不同证型的疗效差异,探索、研究中西医结合规范化治疗方案,提高难治性肾病综合征的疗效。方法：将106例符合受试标准的难治性肾病综合征患者,按随机、对照原则分为中西医治疗组(治疗组)和西医治疗组(对照组)。观察两组病人治疗前后中医症状积分、24小时尿蛋白定量、血浆白蛋白、血脂、肝肾功等方面的情况,进行综合疗效评价和安全性评价；试验完毕根据激素使用阶段(激素足量、中剂量、小剂量)的不同将患者分组,统计各组中医证型分布情况,比较不同证型的疗效差异。结果：综合疗效比较,治疗组总有效率为86.5%,对照组总有效率68.0%,治疗组优于对照组(P<0.05)。治疗组在降低24小时尿蛋白、升高血浆白蛋白、降低胆固醇与甘油三酯方面优于对照组,差异有统计学意义(P<0.05)。在中医证候疗效方面,治疗组总有效率为84.6%,对照组为66.0%,治疗组能更好的改善患者临床症状,疗效优于对照组(P<0.05)。治疗组与对照组比较,治疗组激素、细胞毒药物等所致的副作用明显减少。不同激素使用阶段中医证型分布有所差异(P<0.05)。结论：西医与中西医结合两种方案在治疗难治性肾病综合征方面均能减少尿蛋白,升高血浆白蛋白,降低血脂,改善患者临床症状；但中西医结合方案优于西医方案。中药的使用可增加激素、细胞毒药物的临床疗效,减少激素、细胞毒药物的副作用。随着患者激素使用阶段的改变,其中医证型分布也随之发生改变。