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目的:急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是一种血液恶性增殖性疾病,主要通过血液、骨髓和其他组织进行异常增殖分化和克隆而来的。好发于成年人,其在成人中约占90%,但在儿童中约占15%-20%[1]。虽然50年前它被认为是不可治愈的,但随着医学的发展,目前有35%到40%的成年患者(年龄≤60岁)和5%到15%的老年患者(>60岁)可被治愈,但是对于不能接受高强度化疗的年龄较大患者以及难治复发型,结果显示其平均中位生存期仅有5至10个月。因此,需要具有不同于常规化学疗法作用机制的新的治疗方法。已有研究发现急性白血病的发生发展与表观遗传学改变存在密切的关系,该研究为AML的治疗提供更开阔的思路。研究表明虽然部分类型的白血病对单纯细胞毒性化疗药物治疗的反应欠佳,但地西他滨作为DNA甲基化转移酶抑制剂,能够使沉默的基因被重新活化,诱导白血病细胞进一步分化成熟[2-5],但是单独给药的效果并不十分理想。虽然目前地西他滨联合CAG(阿糖胞苷+克拉霉素+重组人粒细胞生长因子)治疗AML在临床上的应用已经很广泛,但它所取得的疗效和安全性依然存在颇多的争议,因此,本文通过荟萃分析针对比较地西联合CAG方案与单用CAG方案治疗AML临床疗效和安全性的差异。方法:计算机检索Pubmed、Web of Science、EMBASE、中国知网(CNKI)、中国万方数据库和中国维普数据库以及中国生物医学文献数据库已发表的相关中英文文献,收集从2000年1月初至2017年10月末在国内外发表的与地西他滨联合CAG化疗方案治疗急性髓系白血病的临床疗效和安全性相关的文献。排除无关的和不符合本次研究的文献,提取数据后,采用Revman 5.3和Stata 12.0软件对数据进行统计学分析。结果:本次研究纳入二十七篇文献,包括急性髓系白血病1586例,将其分为实验组(DAC联合CAG方案)和对照组(单纯CAG方案)。结果发现,实验组比起对照组有着更好的完全缓解率(RR=1.70,95%CI=1.50-1.90,P<0.00001)和总有效率(RR=1.43,95%CI=1.33-1.53,P<0.00001)。在安全性方面,实验组有着更低的血小板减少(RR=0.43,95%CI=0.25-0.74,P=0.02)和脱发发生率(RR=0.53,95%CI=0.3-0.95,P=0.03)。但同时实验组也存在更高的发热、肺部感染和恶心呕吐(RR=2.55,95%CI=1.50-1.90,P<0.00001和RR=1.43,95%CI=1.21-1.69,P<0.00001和RR=1.51,95%CI=1.21-1.88,P=0.0003)。而两者在肝功能损害和腹泻发生率差异无统计学意义,(RR=0.95,95%CI=0.67-1.34,P=0.77和RR=0.70,95%CI=0.48-1.02,P=0.06)。结论:与单用CAG方案比较,DAC+CAG方案可显著提高急性髓系白血病总有效率及完全缓解率,同时也能使血小板减少、脱发的发生率下降,但也会增加发热、肺部感染、恶心呕吐等风险的不良反应。因此,在地西他滨联合CAG治疗AML过程中,临床医生需要对发热、肺部感染、恶心呕吐等不良反应进行有效预防,对已经出现的不良反应进行积极治疗,提高治疗的安全性和延长中位生存时间。