一种新型急性淋巴细胞白血病预后评分系统的建立及其临床应用

来源 :福建医科大学 | 被引量 : 0次 | 上传用户:nallysun
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背景及目的:急性淋巴细胞白血病(Acute lymphoblastic leukemia,ALL)是一种血液系统恶性疾病,青少年及成人ALL的治愈率仍不理想,因此对高危患者的准确识别和制定个性化的治疗方案对改善其预后十分重要。目前暂无研究针对青少年及成人ALL患者的预后建立预测模型,本研究旨在通过单中心大样本数据为≥14岁ALL患者建立一个简单有效的预后预测模型以指导临床治疗决策。方法:回顾性分析2017年1月至2020年6月共计321例来自福建医科大学附属协和医院血液科诊治的ALL患者的一般临床资料,将患者按2比1随机分为建模组和验证组,Cox回归模型分析影响预后的独立因素,用于构建列线图模型。使用受试者工作特征(Receiver operating characteristic,ROC)曲线、决策曲线和时间依赖ROC曲线评价模型的真实性、适用性和稳定性。结果:共计321例ALL患者纳入分析,其中建模组214例,验证组107例,患者中位随访时间为28(1-48)个月。建模组和验证组患者在一般临床资料上未见显著统计学差异(P值均>0.05)。建模组多因素Cox回归分析显示,年龄大于50岁、白细胞(White blood cell,WBC)计数>27.83×109/L、诱导治疗不敏感和复发是影响ALL患者总体生存的独立危险因素(P值均<0.05);而血小板(Platelet,PLT)计数>131×109/L是影响ALL患者总体生存的独立保护因素(P值<0.05)。根据建模组ALL患者的独立预后因素建立列线图,根据列线图中每个变量可以计算相应得分,年龄≤50岁得分为0分,年龄>50岁得分为10分;诱导治疗不敏感得分为8分,诱导治疗敏感得分为0分;无复发得分为0分,有复发得分为7.375分;PLT水平≤39×109/L得分为9.125分,PLT水平>39×109/L且≤131×109/L得分为4.5分,PLT水平>131×109/L得分为0分;WBC水平≤27.83×109/L得分为0分,WBC水平>27.83×109/L得分为4.75分。患者总得分≤15.9375为低危组,>15.9375为高危组。建模组和验证组中的校正曲线显示模型的预测概率和实际概率基本符合,曲线下面积(Area under the curve,AUC)为0.811(95%CI:0.753-0.868),时间依赖ROC曲线证实预后模型稳定性较好,决策曲线结果表明预后模型临床适用性佳。总体患者的总体生存(Overall survival,OS)和无进展生存(Progression-free survival,PFS)分析显示,低危患者的预后均显著优于高危患者(P值<0.001),且无论是在建模组或验证组中,高危患者的预后均比低危患者更差(P值<0.001)。总体患者的复发生存曲线显示,复发患者的OS显著劣于无复发的患者(P<0.001),三年OS分别为10%(95%CI:6%-14%)和57%(95%CI:53%-61%)。总体ALL干细胞移植(Stem cell transplantation,SCT)情况与预后的生存曲线显示,对于患者的OS和PFS,接受SCT的ALL患者其预后均显著优于没有SCT的患者(P值均<0.001);进一步分层分析显示,对于高危组患者,接受SCT治疗的患者其OS和PFS均显著优于没有接受SCT的患者(P值均<0.05);而在低危组患者中,与无SCT患者相比,接受SCT治疗仅能延长ALL患者的PFS(P值<0.05),而患者的OS无明显获益(P值>0.05)。结论:我们建立了一个简单有效的预后预测模型,该模型能够为≥14岁的ALL患者提供准确的预后危险分层,并为此类患者的治疗决策提供了循证医学证据。
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