目的:评价分析益髓方联合促红细胞生成素(EPO)治疗相对低危组骨髓增生异常综合征(MDS)的疗效,评价分析益髓方联合小剂量地西他滨治疗相对高危组MDS的疗效,探寻中西医结合分层治疗MDS的有效方案。方法:采用前瞻性、单臂临床试验研究的方法,根据MDS预后分组系统分为相对低危组和相对高危组,相对低危组给予益髓方加EPO,益髓方(颗粒)每次1袋,每日2次,冲服;EPO 10000u,皮下注射,隔日1次。相对高危组给予益髓方(颗粒)每次1袋,每日2次,冲服;地西他滨10mg ivgttd1-5。分别于患者入组时、治疗2个月、治疗4个月、治疗6个月时记录外周血象及安全性指标,记录治疗前和治疗后的中医证候积分、KPS行为能力评分等指标,在治疗6个月后进行疗效判定。评价分析该方案的临床疗效。结果:自2016年1月至2019年9月,共纳入病例50例,较低危组29例,死亡6例,脱落2例;较高危组21例,死亡6例,转白3例,脱落1例。共47例患者纳入统计分析,较低危组27例,较高危组20例,共脱落3例。较低危组患者中位年龄75岁,总有效率为70.37%;较高危组患者中位年龄78岁,总有效率为35.00%。主要观察指标:(1)外周血象:较低危组MDS患者血红蛋白水平在用药4个月、6个月时较入组时明显升高,差异有统计学意义,P<0.05,其余组间比较均无统计学差异,可以看出血红蛋白水平在入组后呈现出持续上升的趋势,且在用药4个月内的上升幅度较大,血小板在入组2个月时较入组时明显升高,有统计学差异,P<0.05,其余无明显差异。治疗前后白细胞、和平均红细胞体积(MCV)均无明显差异,P>0.05。较高危患者治疗后血红蛋白和血小板呈现上升趋势,但差异无统计学意义,治疗前后白细胞、MCV均无明显差异,P>0.05。(2)中医证候疗效:较低危组治疗6个月后有效率为66.67%,较高危组治疗6个月后有效率为63.64%。两组治疗后中医证候积分较治疗前均明显下降,P<0.05,其中神疲乏力、气短症状明显改善,P<0.05,紫癜症状无明显改善。(3)KPS行为能力:较低危组治疗6个月后总改善率为77.78%,较高危组治疗6个月后总改善率为58.82%,治疗6个月后两组患者KPS行为能力评分与治疗前比较均无明显差异,P>0.05。结论:(1)中西医结合分层治疗MDS具有一定疗效。较低危组:①益髓方联合EPO治疗4个月后可以显著提高患者的血红蛋白含量。②益髓方联合EPO可以有效改善MDS患者的临床症状,其中神疲乏力、气短症状改善明显,但对出血的改善不明显。③益髓方联合EPO治疗6个月后,患者KPS行为能力评分略有上升,但无统计学差异。较高危组:①益髓方联合小剂量地西他滨治疗6个月后对于患者血红蛋白含量、白细胞、血小板显示出逐渐升高的迹象,但是无统计学差异,尚需进一步扩大样本观察。②益髓方联合小剂量地西他滨可以有效改善患者临床症状,对神疲乏力、气短症状有改善,但对出血无改善。③益髓方联合小剂量地西他滨治疗6个月后患者KPS行为能力评分略有上升,但无统计学差异。(2)中西医结合治疗MDS患者的分层依据可能不受年龄和诊断分型等因素的影响,而根据修订国际预后积分系统(IPSS-R)的分数高低,染色体核型的好坏,基因突变的种类等因素综合利用进行优化组合,可能是今后中西医结合精准治疗MDS患者的方向。