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目的: NSCLC患者中20-40%在疾病进展过程中发生脑转移。但是对于EGFR突变阳性的脑转移NSCLC患者的治疗方式并没有标准方案。本研究以EGFR突变阳性脑转移NSCLC患者为研究对象,比较单药EGFR-TKI或EGFR-TKI联合脑部放疗的预后。同时,也对不同治疗方式不同亚组的EGFR突变患者的预后进行了探讨。 方法: 从2011年1月到2015年4月,纳入两个肿瘤中心215例EGFR突变阳性脑转移的肺腺癌患者,共排除82例,余133患者中67例采用TKI+RT治疗方式(其中63例接受WBRT,4例接受SRS),66例应用单药EGFR-TKI治疗。应用卡方检验评价两组基线资料是否均衡。采用K-M方法勾画生存曲线,log-rank检验用来比较两组治疗方式的不同。主要研究颅部的无进展生存时间(cranial PFS)和中位生存率(OS)。在风险比例模型(COX)的基础上进行了单因素和多因素分析。P值<0.05被定义为差异存在统计学意义。 结果: TKI+RT组中位颅内PFS(16.0 vs11.5月,P=0.017)和中位(22 vs15月,P=0.015)比单独EGFR-TKI长。无颅外转移患者在中位OS优于有颅外转移的患者(P=0.037,HR=1.807[1.038,3.148])。对于21外显子突变,TKI+RT较在颅内PFS(14vs9.5月,P=0.001)和OS(22 vs13.5月,P=0.004)单药EGFR-TKI受益。但是,对于19外显子缺失患者,两组治疗方式在颅内PFS(16.0 vs16.0月,P=0.652)及OS(20.5 vs18.5月,P=0.742)均无统计学差异。 结论: 对于EGFR突变阳性脑转移NSCLC患者,TKI联合脑部放疗较单药TKI受益,尤其是21外显子突变的患者。然而,对于19外显子缺失患者,两种治疗方式无明显差异。本结果对于临床医生指导不同的患者指导个体化治疗提供依据。