甘露糖阳离子脂质体基因载体的合成与性能研究

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阳离子脂质体具有细胞毒性低、无免疫原性以及制备方便、使用简单、易于保存等诸多优点,而倍受学者关注,是目前最有前景的非病毒性基因载体。本论文合成了两类阳离子脂质体。一类以甘露糖为原料,通过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱全部乙酰基、4,6-O-苄叉基保护、醚化、脱苄叉基保护、还原氨化和季铵盐化反应,合成不同长度的疏水链连接在糖环上的甘露糖阳离子脂质一系列:di-C12-Man-TMA、di-C14-Man-TMA、di-C16-Man-TMA和di-C18-Man-TMA;另一类以甘露糖为原料,通过全乙酰化、脱1-O-乙酰基、三氯乙酰亚胺酯化、糖苷化、叠氮化、脱全部乙酰基、还原氨化、叔胺化、和季铵盐化反应,合成另一系列不同长度的疏水链连接在头基的甘露糖阳离子脂质:Man-DiC12MA、Man-DiC14MA、Man-DiC16MA和Man-DiC18MA。将脂质溶于二次蒸馏水中,超声至澄清,制备成阳离子脂质体,再跟装载EGFP的质粒DNA混合制备得到脂质体/DNA复合物。采用原子力显微镜观察阳离子脂质体和阳离子脂质体复合物的形态。用Zetasizer Nano ZS激光粒度仪检测阳离子脂质体及其DNA复合物的Zeta电势、平均粒径和粒径分布。实验结果显示:脂质体di-C18-Man-TMA和Man-DiC18MA的平均粒径分别为624.1 nm和502.2 nm,因为平均粒径偏大而不适于基因转染实验。其它6种单一脂质体的平均粒径在40-200 nm之间,其相对应的DNA复合物的平均粒径在60-200 nm之间。di-C18-Man-TMA的Zeta电位为26 mV,其它7种脂质体的Zeta电位都大于35 mV。通过凝胶电泳实验,探测阳离子脂质体跟质粒DNA的结合能力以及完全复合时的N/P比。实验结果表明,在N/P比为3:1时,各阳离子脂质体和质粒DNA结合完全,而且,随着脂质体的增加,DNA延滞作用越明显。以上实验结果表明,各阳离子脂质体适于转染质粒DNA。选择商用转染试剂Lipo2000作为对照组,观察携带p EGFP的两类脂质体在HEK293细胞系内的表达情况,并评估离子脂质体的转染效率。实验结果表明,疏水链与糖环链接的阳离子脂质体基本没有转染效率,而疏水链与季铵盐头部相连的阳离子脂质体系具有较高的转染效果,其中Man-DiC16MA具有较好的转染效果。商用转染试剂Lipo2000作为对照组,Man-DiC14MA和Man-DiC16MA两种脂质体分别在HepG2细胞和Hela细胞系中观察其转染情况。结果显示,Man-Di C16MA在两种细胞中转染效率较好,但低于Lipo2000。Man-Di C14MA基本没有转染。
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