目的:探讨地塞米松短期静脉滴注序贯泼尼松口服治疗重症原发免疫性血小板减少症(primary immune thrombocytopenia,ITP)的早期治疗反应与疗效的相关性及影响因素,为临床医生及早甄别糖皮质激素治疗无效的病例、及时调整为二线治疗方案、避免因长时间应用糖皮质激素引发相关不良反应提供依据。方法:回顾性分析2016年1月-2019年1月就诊于中国人民解放军联勤保障部队第967医院血液科并以接受了地塞米松10mg/d×5d静脉滴注、序贯泼尼松1mg/kg·d口服的81例重症ITP患者病历资料;以糖皮质激素序贯治疗的第3d、第6d为早期治疗反应的观察点,以第28d为疗效的观察点,以血小板计数为指标判定早期治疗反应和疗效;并根据第6d的早期治疗反应将研究对象分为治疗有效组及无效组,对相关临床指标(性别、年龄、临床乏力症状、有无合并感染、出血积分、单供体血小板输注量),入院时血常规(白细胞、中性粒细胞比率、淋巴细胞比率、单核细胞比率、红细胞、血红蛋白、血小板)、骨髓巨核细胞计数、免疫指标(抗核抗体、补体C3、补体C4、免疫球蛋白G、免疫球蛋白M、免疫球蛋白A)等进行分析,判断其与早期治疗反应的关系。结果:1、81例重症ITP患者糖皮质激素序贯治疗后第3d、6d、28d中位PLT分别为19.00×10~9/L、47.00×10~9/L、79.00×10~9/L,较治疗前明显上升,其中有效组患者血小板提升更为明显,分别为29.50×10~9/L、73.00×10~9/L、119.00×10~9/L,且与无效组之间的差异有统计学意义(P<0.05)。早期治疗反应第3d、第6d的治疗有效率分别为71.60%、74.10%;第28d的CR率、R率和NR率分别为37.00%、42.00%、21.00%,有效率为79.00%,三组间的差异无统计学意义(P>0.05)。经Pearson相关性分析,第3d、第6d及第28d有效率之间存在相关性(P<0.05)。2、年龄、临床乏力症状、中性粒细胞比率、骨髓巨核细胞计数、抗核抗体、补体C3在有效组与无效组之间的差异有统计学意义(P<0.05);性别、有无合并感染、出血积分、单供体血小板输注量、白细胞、淋巴细胞比率、单核细胞比率、红细胞、血红蛋白、血小板、补体C4、Ig G、Ig M、Ig A在两组间的差异无统计学意义(P>0.05)。经Spearman秩相关研究显示骨髓巨核细胞计数与早期治疗有效患者的比例具有相关性(R=-0.462,P<0.05)。多因素二元logistic回归分析显示骨髓巨核细胞计数及补体C3是糖皮质激素序贯治疗早期治疗反应的独立预后影响因素。结论:1、糖皮质激素序贯治疗是重症ITP的有效治疗方案。早期应用地塞米松可使重症ITP患者的血小板明显上升,大大降低了出血风险。序贯应用泼尼松则可巩固疗效。2、糖皮质激素序贯的早期治疗反应可以作为糖皮质激素疗效的早期预判指标。3、治疗前骨髓巨核细胞数量增多的患者可以获得较好的早期治疗反应;ANA阳性、补体C3降低对早期治疗反应有负性影响;骨髓巨核细胞及补体C3是影响糖皮质激素序贯治疗方案早期治疗反应的独立预后因素。