基因治疗因在治疗癌症、传染病、先天免疫缺陷以及心血管疾病方面有潜在的应用价值,而被广泛研究。为取代病毒基载体,科学家们努力地设计并合成出不同结构的阳离子聚合物作为基因载体。大分子量的阳离子聚合物可以有效地将质粒DNA络合成稳定的复合物,所以被作为非病毒基因载体进行了集中地研究。然而这些高分子量基因载体也有缺点,例如毒性大,转染效率低和功能单一等。根据本课题组之前的工作作所报道：乙醇胺(EA)功能化的聚甲基丙烯酸缩水甘油酯(PGMA)载体—PGEA可以有效地将基因递送进多种细胞系,并且表现出低毒的特性。本工作中采用自组装,多糖修饰,目标分子接合等方法提升PGEA载体的能力并且实现其多功能化。本论文制备了一系列的低分子量的阳离子载体并用于基因和药的有效运载。低分子量的双亲聚合物BIP-PGEA在水溶液中可以形成阳离子纳米颗粒。这些纳米颗粒可以有效地络合pDNA,使其具有合适的粒径和电位。更重要的是BIP-PGEA纳米颗粒的转染效率高于同等分子量的线性PGEA和国际“金标”枝化PEI的转染效率。另外,BIP-PGEA纳米颗粒可以有效地负载疏水性抗癌药(10-羟基喜树碱(CPT))。通过使用自杀基因治疗体系—大肠杆菌胞嘧啶脱氨酶/5-氟胞嘧啶表征BIP-PGEA-CPT纳米颗粒的协同抗癌作用。本论文另一部分工作是通过ATRP反应,自组装作用和钆离子螯合作用制备一系列具有核磁造影能力的PGMA基的超分子基因载体,并对其性质进行了系统地表征。结果显示超分子载体的毒性比国际“金标”PEI的毒性低。另外,超分子载体的转染效率比PEI(25kDa)和PGMA基的基因载体的转染效率高。螫合钆离子使超分子载体具有核磁造影能力。