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近年来,作为X性联隐性遗传病的血友病的基因治疗获得了较大的发展,文章围绕治疗基因、载体和靶细胞,总结血友病基因治疗的研究进展。造血干细胞和慢病毒结合的离体基因治疗模式可能成为血友病基因治疗的一条重要途径。靶向血小板表达的FVIII在抑制物存在下仍能起到治疗作用,为伴抑制物血友病患者的治疗提供了新的可能性。