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目的：观察大剂量环磷酰胺（HD-CTX）治疗重型再生障碍性贫血（SAA）的疗效。方法：对照组使用环孢素A（CSA）以及大剂量丙种球蛋白、甲基强的松龙、雄激素等治疗；治疗组在对照组的基础上加用环磷酰胺45mg／kg·d，连用4d。结果：治疗组10例总有效率为80％；对照组12例总有效率50％。结论：大剂量环磷酰胺治疗SAA是一种有效、可行的治疗方法。