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目的
由于儿童转移性神经母细胞瘤(neuroblastoma, NB)预后较差，通过分析上海交通大学医学院附属新华医院收治的转移性NB患儿临床特点，从而评估其疗效和预后。
方法回顾性分析2007年1月1日—2014年12月1日于上海交通大学附属新华医院于收治的75例转移性NB患儿的临床特征、实验室检查、临床分期、危险度分组、病理分型、治疗方案和治疗疗效及并发症。中位随访时间56.0(1.1～133.3)个月。
结果在75例转移性NB患儿中，男性52例(69.3%)，女性23例(30.7%)。中位诊断年龄为39.1个月。中危组17例(22.7%)，极高危组58例(77.3%)。52例(69.3%)伴有骨髓转移，45例(60.0%)伴有骨转移，30例(40%)伴有淋巴结转移。患儿5年总体生存率(OS)为(45.3±5.7)%，5年无事件生存率(EFS)为(31.1±5.6)%；中危组和极高危组的5年OS分别为(80.7±12.7)%和(43.0±6.5)%(P<0.001)。患儿骨髓在2个疗程内获得完全缓解的5年OS为(64.3±9.1)%，在3个疗程后获得完全缓解的5年OS为(40.0±11.0)%(P＝0.017)；患儿单部位骨转移的5年OS为(66.7±11.1)%，多发骨转移患儿5年OS为(33.3±9.1)%(P＝0.045)。多因素分析显示，骨转移(HR: 2.2, 95%CI 1.1～4.8, P＝0.028)是NB患者的独立预后因素。
结论骨和骨髓是儿童神经母细胞瘤最常见的转移部位，骨髓2疗程内完全缓解以及单部位骨转移患儿的预后较好。N-MYC基因扩增阳降低了年龄小于18个月龄患儿的生存率，确诊时血乳酸脱氢酶、神经烯醇化酶、铁蛋白、尿VMA等指标对转移性NB的预后无显著影响。